根据《國(guó)家药监局关于进一步完善药品关联审评审批和监管工(gōng)作(zuò)有(yǒu)关事宜的公(gōng)告》（2019年第56号，以下简称56号公(gōng)告）要求，2021年受理(lǐ)原料药注册申请1313件，同比增長(cháng)2.98%。
　　2.需技(jì )术审评的各类注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)的需技(jì )术审评的9231件4注册申请中(zhōng)，以药品类型统计，中(zhōng)药5注册申请444件，同比增長(cháng)40.95%；化學(xué)药注册申请為(wèi)6788件，同比增長(cháng)25.66%，占全部需技(jì )术审评的注册申请受理(lǐ)量的73.53%；生物(wù)制品注册申请1999件，同比增長(cháng)39.79%。2017-2021年需技(jì )术审评的各药品类型注册申请受理(lǐ)量详见图2。

　　以注册申请类别统计，受理(lǐ)新(xīn)药临床试验申请（该注册申请类别以下简称IND）2412件，同比增長(cháng)55.81%；新(xīn)药上市许可(kě)申请（该注册申请类别以下简称NDA）389件，同比增長(cháng)20.43%；同名(míng)同方药、仿制药、生物(wù)类似药上市许可(kě)申请（该注册申请类别以下简称ANDA）1791件，同比增長(cháng)59.06%；仿制药质(zhì)量和疗效一致性评价注册申请6（该注册申请类别以下简称一致性评价申请）908件；补充申请3283件，同比增長(cháng)16.13%。2017-2021年需技(jì )术审评的各类别注册申请受理(lǐ)量详见图3。

　　（二）创新(xīn)药注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)创新(xīn)药7注册申请1886件（998个品种8），同比增長(cháng)76.10%。
　　以药品类型统计，创新(xīn)中(zhōng)药54件（51个品种），同比增長(cháng)134.78%；创新(xīn)化學(xué)药1166件（508个品种），同比增長(cháng)55.05%；创新(xīn)生物(wù)制品666件（439个品种），同比增長(cháng)125.00%。
　　以注册申请类别统计，IND 1821件（953个品种），同比增長(cháng)79.23%；NDA 65件（45个品种），同比增長(cháng)18.18%。
　　2021年创新(xīn)中(zhōng)药、创新(xīn)化學(xué)药、创新(xīn)生物(wù)制品注册申请受理(lǐ)量详见表1，2017-2021年创新(xīn)药IND受理(lǐ)量详见图4，2017-2021年创新(xīn)药NDA受理(lǐ)量详见图5。

　　以生产(chǎn)场地类别统计，境内生产(chǎn)创新(xīn)药1485件（790个品种），境外生产(chǎn)创新(xīn)药401件（208个品种）。2021年境内、境外生产(chǎn)的创新(xīn)药注册申请受理(lǐ)量详见表2。

　　（三）需技(jì )术审评的中(zhōng)药注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)需技(jì )术审评的中(zhōng)药注册申请444件。以注册申请类别统计，IND 52件，同比增長(cháng)136.36%，包括创新(xīn)中(zhōng)药IND 44件（43个品种），同比增長(cháng)158.82%；NDA 14件，同比增長(cháng)133.33%，包括创新(xīn)中(zhōng)药NDA 10件（8个品种），同比增長(cháng)66.67%。
　　2021年需技(jì )术审评的中(zhōng)药各类别注册申请受理(lǐ)量详见图6。2017-2021年需技(jì )术审评的中(zhōng)药各类别注册申请受理(lǐ)量详见图7。

　　（四）需技(jì )术审评的化學(xué)药注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)需技(jì )术审评的化學(xué)药注册申请6788件。以注册申请类别统计，IND 1500件，同比增長(cháng)58.56%，包括创新(xīn)化學(xué)药IND 1134件（487个品种），同比增長(cháng)57.28%；NDA 197件，同比增長(cháng)3.14%，包括创新(xīn)化學(xué)药NDA 32件（21个品种），同比增長(cháng)3.23%；化學(xué)药5.1类9注册申请169件，同比增長(cháng)5.63%，其中(zhōng)临床试验申请10共44件，NDA 125件；ANDA 1791件，同比增長(cháng)59.20%；一致性评价申请908件。
　　2021年需技(jì )术审评的化學(xué)药各类别注册申请受理(lǐ)量详见图8。2017-2021年化學(xué)药IND、验证性临床试验申请、NDA、ANDA、一致性评价申请受理(lǐ)量详见图9。

　　需技(jì )术审评的创新(xīn)化學(xué)药注册申请共1166件（508个品种）11中(zhōng)，以生产(chǎn)场地类别统计，901件（385个品种）申报在境内生产(chǎn)，265件（123个品种）申报在境外生产(chǎn)。2017-2021年创新(xīn)化學(xué)药注册申请申报在境内、境外生产(chǎn)的受理(lǐ)量详见图10。

　　（五）需技(jì )术审评的生物(wù)制品注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)需技(jì )术审评的生物(wù)制品注册申请1999件，其中(zhōng)，预防用(yòng)生物(wù)制品注册申请229件、治疗用(yòng)生物(wù)制品注册申请1755件和體(tǐ)外诊断试剂15件。以注册申请类别统计：
　　IND 860件，同比增長(cháng)48.28%，包括创新(xīn)生物(wù)制品IND 643件（423个品种），同比增長(cháng)131.29%。其中(zhōng)，预防用(yòng)生物(wù)制品IND 45件，包括创新(xīn)预防用(yòng)生物(wù)制品IND 26件（16个品种），治疗用(yòng)生物(wù)制品IND 815件，包括创新(xīn)治疗用(yòng)生物(wù)制品IND 617件（407个品种）。
　　NDA 178件，同比增長(cháng)41.27%，包括创新(xīn)生物(wù)制品NDA 23件（16个品种），同比增長(cháng)27.78%。其中(zhōng)，预防用(yòng)生物(wù)制品NDA 13件，包括创新(xīn)预防用(yòng)生物(wù)制品NDA 5件（2个品种）；治疗用(yòng)生物(wù)制品NDA 156件，包括创新(xīn)治疗用(yòng)生物(wù)制品18件（14个品种）；體(tǐ)外诊断试剂9件。
　　补充申请916件。境外生产(chǎn)药品再注册申请45件。
　　2021年生物(wù)制品、创新(xīn)生物(wù)制品IND和NDA受理(lǐ)量详见表3。2021年需技(jì )术审评的生物(wù)制品各类别注册申请受理(lǐ)量详见图11。2017-2021年生物(wù)制品IND和NDA受理(lǐ)量详见图12。

　　需技(jì )术审评的创新(xīn)生物(wù)制品注册申请共666件（439个品种12）中(zhōng)，以生产(chǎn)场地类别统计，境内生产(chǎn)创新(xīn)生物(wù)制品注册申请530件（354个品种），境外生产(chǎn)创新(xīn)生物(wù)制品注册申请136件（85个品种）。2017-2021年创新(xīn)生物(wù)制品注册申请申报在境内、境外生产(chǎn)的受理(lǐ)量详见图13。

　　（六）行政审批注册申请受理(lǐ)情况
　　1.总體(tǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)行政审批注册申请9474件，同比增長(cháng)7.82%。其中(zhōng)，直接审批的注册申请2423件；审评审批的注册申请137051件，同比增長(cháng)23.81%，包括临床试验申请2483件，同比增長(cháng)53.46%。
　　2021年行政审批注册申请受理(lǐ)量详见表4。2017¹⁴-2021年行政审批注册申请受理(lǐ)量详见图14。

　　2.审评审批的注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)审评审批的注册申请7051件，以药品类型统计，中(zhōng)药注册申请430件，同比增長(cháng)40.07%；化學(xué)药注册申请4800件，同比增長(cháng)17.50%，占全部审评审批的注册申请受理(lǐ)量的68.08%；生物(wù)制品注册申请1821件，同比增長(cháng)39.75%。
　　以注册申请类别统计，临床试验申请2483件，同比增長(cháng)53.46%；一致性评价申请908件；补充申请3283件，同比增長(cháng)16.13%；境外生产(chǎn)药品再注册申请377件，同比增長(cháng)14.94%。
　　3.直接审批的注册申请受理(lǐ)情况
　　2021年受理(lǐ)直接审批的注册申请2423件，以药品类型统计，中(zhōng)药注册申请931件、化學(xué)药注册申请1378件、生物(wù)制品注册申请114件。以注册申请类别统计，补充申请2002件、临时进口注册申请421件。
　　　
　　
　　第二章  药品注册申请审评审批情况
　　（一）总體(tǐ)情况
　　1.全年审评审批工(gōng)作(zuò)情况
　　2021年审结的15注册申请共12083件16，同比增長(cháng)19.55%。
　　审结的需技(jì )术审评的注册申请9679件，同比增長(cháng)35.66%，包括技(jì )术审评的注册申请2632件，审评审批的注册申请7039件，药械组合注册申请8件。
　　审结直接审批的注册申请2404件。2017-2021年注册申请审结量详见图15。

　　截至2021年底，有(yǒu)5652件注册申请正在审评审批中(zhōng)；待申请人回复补充资料1353件。根据56号公(gōng)告，2021年审结原料药注册申请494件。截至2021年底，有(yǒu)1302件原料药注册申请正在审评审批中(zhōng)；待申请人回复补充资料582件。
　　2.需技(jì )术审评的各类注册申请审结情况
　　2021年审结的需技(jì )术审评的9671件17注册申请中(zhōng)，以药品类型统计，中(zhōng)药注册申请456件，同比增長(cháng)22.25%；化學(xué)药注册申请7295件，同比增長(cháng)34.22%，占全部需技(jì )术审评审结量的75.43%；生物(wù)制品注册申请1920件，同比增長(cháng)45.12%。
　　2017-2021年需技(jì )术审评的各药品类型注册申请审结量详见图16。

　　以注册申请类别统计，IND 2273件，同比增長(cháng)45.61%；NDA 408件，同比增長(cháng)84.62%；ANDA 2210件，同比增長(cháng)81.30%；一致性评价申请1158件，同比增長(cháng)85.87%；补充申请3149件，同比增長(cháng)10.10%。2017-2021年需技(jì )术审评的各类别注册申请审结量详见图17。

　　3.批准/建议批准情况
　　2021年批准IND 2108件，同比增長(cháng)46.90%；建议批准NDA 323件（见附件1），同比增長(cháng)55.29%；建议批准ANDA 1003件，同比增長(cháng)9.26%；批准一致性评价申请1080件，同比增長(cháng)87.18%。各类别注册申请批准/建议批准量详见表5。
　

　　建议批准境外生产(chǎn)原研药1876个品种（含新(xīn)增适应症品种，见附件2）。
　　临床急需境外新(xīn)药81个品种19中(zhōng)，截至2021年底，已有(yǒu)54个品种提出注册申请，51个品种获批上市，按审评时限审结率（以下简称按时限审结率）100%，临床急需境外新(xīn)药审评审批情况见附件3。
　　4.各类别注册申请按时限审结情况
　　2021年，药审中(zhōng)心持续优化审评流程、严格审评时限管理(lǐ)、加快审评速度、强化项目督导，全年整體(tǐ)按时限审结率98.93%。其中(zhōng)NDA、ANDA、纳入优先审评审批程序的注册申请按时限审结率均超过90%，取得历史性突破。2021年各类别注册申请按时限审结情况详见表6，2020-2021年各类别注册申请按时限审结情况详见图18。

　　（二）创新(xīn)药注册申请审结情况
　　1.总體(tǐ)情况
　　2021年审结创新(xīn)药20注册申请1744件（943个品种），同比增長(cháng)67.85%。
　　以药品类型统计，创新(xīn)中(zhōng)药55件（55个品种），同比增長(cháng)52.78%；创新(xīn)化學(xué)药1085件（484个品种），同比增長(cháng)45.44%；创新(xīn)生物(wù)制品604件（404个品种），同比增長(cháng)135.02%。
　　以注册申请类别统计，IND 1663件（885个品种），同比增長(cháng)67.14%；NDA 81件（58个品种），同比增長(cháng)84.09%。
　　2.批准/建议批准情况
　　2021年批准/建议批准创新(xīn)药注册申请1628件（878个品种），同比增長(cháng)67.32%。
　　以药品类型统计，创新(xīn)中(zhōng)药39件（39个品种），同比增長(cháng)39.29%；创新(xīn)化學(xué)药1029件（463个品种），同比增長(cháng)44.32%；创新(xīn)生物(wù)制品560件（376个品种），同比增長(cháng)141.38%。以注册申请类别统计，IND 1559件（831个品种），同比增長(cháng)65.32%，NDA 69件（47个品种，见附件4），同比增長(cháng)130.00%。
　　以生产(chǎn)场地类别统计，境内生产(chǎn)创新(xīn)药1261件（684个品种），同比增長(cháng)60.84%；境外生产(chǎn)创新(xīn)药367件（194个品种），同比增長(cháng)94.18%。2021年各药品类型创新(xīn)药批准/建议批准量详见表7，2021年境内、境外生产(chǎn)创新(xīn)药批准/建议批准量详见表8，2017-2021年创新(xīn)药IND批准量详见图19，2017-2021年创新(xīn)药NDA建议批准量详见图20。

　　（三）需技(jì )术审评的中(zhōng)药注册申请审结情况
　　1.总體(tǐ)情况
　　2021年审结需技(jì )术审评的中(zhōng)药注册申请456件，同比增長(cháng)22.25%。以注册申请类别统计，IND 49件，同比增長(cháng)32.43%；NDA 19件，同比增長(cháng)216.67%；ANDA 3件。2021年需技(jì )术审评的中(zhōng)药各类别注册申请审结量详见图21。

　　2.批准/建议批准情况
　　2021年审结的中(zhōng)药IND中(zhōng)，批准34件，不批准9件。审结的中(zhōng)药NDA中(zhōng)，建议批准14件，建议不批准3件。2021年需技(jì )术审评的中(zhōng)药注册申请审结情况详见表9。　

注：“其他(tā)”是指申请人未按规定缴纳费用(yòng)、撤回申请等原因导致审评审批终止的情形。
　　
　　批准中(zhōng)药IND 34件，同比增長(cháng)21.43%，包括创新(xīn)中(zhōng)药IND 28件（28个品种），同比增長(cháng)16.67%；建议批准中(zhōng)药NDA 14件，同比增長(cháng)250.00%，创5年以来新(xīn)高，包括创新(xīn)中(zhōng)药NDA 11件（11个品种），同比增長(cháng)175.00%。2017-2021年中(zhōng)药IND、创新(xīn)中(zhōng)药IND批准量详见图22，2017-2021年中(zhōng)药NDA、创新(xīn)中(zhōng)药NDA建议批准量详见图23。

　　批准的34件中(zhōng)药IND中(zhōng)，涉及13个适应症领域，其中(zhōng)消化8件、呼吸6件、妇科(kē)4件，共占52.94%，2021年批准中(zhōng)药IND的适应症领域分(fēn)布量详见图24。

　　建议批准的中(zhōng)药NDA 14件中(zhōng)，呼吸肿瘤、精(jīng)神神经、骨科(kē)药物(wù)较多(duō)，占全部中(zhōng)NDA批准量的71.43%。
　　2021年建议批准中(zhōng)药NDA的适应症分(fēn)布量详见图25。

　　（四）需技(jì )术审评的化學(xué)药注册申请审结情况
　　1.总體(tǐ)情况
　　2021年审结需技(jì )术审评的化學(xué)药注册申请7295件。以注册申请类别统计，化學(xué)药临床试验申请1467件，同比增長(cháng)35.21%；化學(xué)药NDA 208件，同比增長(cháng)67.74%；化學(xué)药ANDA 2207件，同比增長(cháng)81.50%；化學(xué)药一致性评价申请1158件，同比增長(cháng)85.87%。2021年需技(jì )术审评的化學(xué)药各类别注册申请审结量详见图26。

　　2.批准/建议批准情况
　　2021年审结的化學(xué)药IND中(zhōng)，批准1310件，不批准26件。审结的化學(xué)药NDA中(zhōng)，建议批准160件，建议不批准8件。审结的化學(xué)药ANDA中(zhōng)，建议批准1003件，建议不批准394件。2021年需技(jì )术审评的化學(xué)药注册申请审结情况详见表10。

　　批准化學(xué)药IND 1310件，同比增長(cháng)44.43%，其中(zhōng)创新(xīn)化學(xué)药IND 994件（439个品种），同比增長(cháng)43.23%。2017-2021年化學(xué)药IND、创新(xīn)化學(xué)药IND批准量详见图27。

　　批准的化學(xué)药IND 1310件中(zhōng)，抗肿瘤药物(wù)、皮肤及五官科(kē)药物(wù)、循环系统疾病药物(wù)、消化系统疾病药物(wù)、内分(fēn)泌系统药物(wù)、抗感染药物(wù)和神经系统疾病药物(wù)较多(duō)，占全部化學(xué)药IND批准量的83.21%。2021年批准化學(xué)药IND的适应症分(fēn)布量详见图28。

　　建议批准化學(xué)药NDA 160件，同比增長(cháng)39.13%，包括创新(xīn)化學(xué)药35件（24个品种），同比增長(cháng)84.21%；建议批准化學(xué)药ANDA 1003件，同比增長(cháng)9.26%。2017-2021年化學(xué)药NDA、创新(xīn)化學(xué)药NDA建议批准量详见图29。

　　建议批准的化學(xué)药NDA 160件中(zhōng)，抗肿瘤药物(wù)、抗感染药物(wù)、神经系统疾病药物(wù)、循环系统疾病药物(wù)、呼吸系统疾病及抗过敏药物(wù)药物(wù)较多(duō)，占全部化學(xué)药NDA批准量的73.75%。2021年建议批准化學(xué)药NDA的适应症分(fēn)布量详见图30。

　　审结一致性评价申请共1158件，批准1080件。其中(zhōng)口服固體(tǐ)制剂一致性评价申请391件，注射剂一致性评价申请689件，2017-2021年一致性评价申请批准量详见图31。2021年批准的一致性评价品种见附件5。

　　（五）需技(jì )术审评的生物(wù)制品注册申请审结情况
　　1.总體(tǐ)情况
　　2021年，审结1920件需技(jì )术审评的生物(wù)制品注册申请，其中(zhōng)，预防用(yòng)生物(wù)制品234件和治疗用(yòng)生物(wù)制品1676件，體(tǐ)外诊断试剂10件。以注册申请类别统计，IND 830件，同比增長(cháng)47.16%，NDA 181件，同比增長(cháng)98.90%，补充申请860件，境外生产(chǎn)药品再注册申请49件。2021年需技(jì )术审评的生物(wù)制品各类别注册申请审结量详见图32。

　　2.批准/建议批准情况
　　2021年审结的生物(wù)制品IND中(zhōng)，批准764件，不批准34件。审结的生物(wù)制品NDA中(zhōng)，建议批准149件，建议不批准4件。2021年需技(jì )术审评的生物(wù)制品注册申请审结情况详见表11。

　　批准生物(wù)制品IND 764件，同比增長(cháng)52.80%，包括创新(xīn)生物(wù)制品IND 537件（364个品种），同比增長(cháng)138.67%。其中(zhōng)，预防用(yòng)生物(wù)制品IND 44件，同比增長(cháng)131.58%，包括创新(xīn)预防用(yòng)生物(wù)制品IND 24件（16个品种），同比增長(cháng)800%；治疗用(yòng)生物(wù)制品IND 720件，同比增長(cháng)49.69%，包括创新(xīn)治疗用(yòng)生物(wù)制品IND 513件（348个品种），同比增長(cháng)131.08%。2021年生物(wù)制品IND、创新(xīn)生物(wù)制品IND批准量详见表12。2017-2021年生物(wù)制品IND、创新(xīn)生物(wù)制品IND批准量详见图33。

　　批准的生物(wù)制品IND 764件中(zhōng)，抗肿瘤药物(wù)较多(duō)，占全部生物(wù)制品IND批准量的58.77%。2021年批准生物(wù)制品IND的适应症分(fēn)布量详见图34。

　　建议批准生物(wù)制品NDA 149件，同比增長(cháng)67.42%，包括创新(xīn)生物(wù)制品NDA 23件（12个品种），同比增長(cháng)228.57%。其中(zhōng)，预防用(yòng)生物(wù)制品NDA 15件，同比增長(cháng)114.29%，包括创新(xīn)预防用(yòng)生物(wù)制品NDA 6件（3个品种）；治疗用(yòng)生物(wù)制品NDA 134件，同比增長(cháng)65.43%，包括创新(xīn)治疗用(yòng)生物(wù)制品NDA 17件（9个品种），同比增長(cháng)142.86%。2021年生物(wù)制品NDA、创新(xīn)生物(wù)制品NDA建议批准量详见表13。2017-2021年生物(wù)制品NDA、创新(xīn)生物(wù)制品NDA通过批准量详见图35。

　　建议批准的生物(wù)制品NDA 149件中(zhōng)，抗肿瘤、血液系统、内分(fēn)泌系统药物(wù)、疫苗较多(duō)，占全部生物(wù)制品NDA批准量的82.55%。2021年建议批准生物(wù)制品NDA的适应症分(fēn)布量详见图36。

　　（六）行政审批注册申请审结情况
　　1.总體(tǐ)情况
　　2021年审结行政审批注册申请9443件，同比增長(cháng)9.22%。审评审批的注册申请217039件，同比增長(cháng)24.06%；直接审批的注册申请222404件。2021年中(zhōng)药、化學(xué)药、生物(wù)制品行政审批注册申请审结量详见表14。2017-2021年需行政审批注册申请审结量详见图37。

　　2.审评审批的注册申请审结情况
　　审评审批的7039件注册申请中(zhōng)，以药品类型统计，中(zhōng)药注册申请431件，同比增長(cháng)20.73%；化學(xué)药注册申请為(wèi)4869件，同比增長(cháng)19.16%，占全部审评审批审结量的69.17%；生物(wù)制品注册申请1739件，同比增長(cháng)41.27%。以注册申请类别统计，临床试验申请2346件，同比增長(cháng)39.15%；一致性评价申请1158件，同比增長(cháng)85.87%；补充申请3149件，同比增長(cháng)10.10%；境外生产(chǎn)药品再注册申请385件、复审注册申请1件。
　　3.直接审批的注册申请审结情况
　　直接审批的2404件注册申请中(zhōng)，以药品类型统计，中(zhōng)药注册申请898件、化學(xué)药注册申请1372件、生物(wù)制品注册申请134件。以注册申请类别统计，补充申请1982件、临时进口注册申请422件。
　　（七）药品注册核查情况
　　2021年合规审查8526件注册申请，以注册申请类别统计，NDA 617件，ANDA 2375件，一致性评价申请1687件，补充申请2423件，原料药注册申请1424件。
　　2021年基于风险共启动注册核查任務(wù)231067件，包括药品注册生产(chǎn)现场（以下简称生产(chǎn)现场）核查任務(wù)684件，药物(wù)临床试验现场（以下简称临床试验现场）核查任務(wù)383件；以注册申请类别统计，NDA核查任務(wù)285件，ANDA核查任務(wù)619件，一致性评价申请核查任務(wù)101件，补充申请核查任務(wù)62件。基于风险启动注册核查任務(wù)量详见表15。
　　此外，启动了新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)、新(xīn)冠病毒疫苗的现场核查、有(yǒu)因检查34次。
　　2021年國(guó)家药品监督管理(lǐ)局食品药品审核查验中(zhōng)心共返回药审中(zhōng)心各类核查报告1165件。

　　第三章  药品加快上市注册程序和沟通交流情况
　　（一）药品加快上市注册程序情况
　　1.突破性治疗药物(wù)程序
　　2021年受理(lǐ)的注册申请中(zhōng)，申请适用(yòng)突破性治疗药物(wù)程序的注册申请263件。经综合评估、公(gōng)示，53件（41个品种）纳入突破性治疗药物(wù)程序，覆盖了新(xīn)型冠状病毒感染引起的疾病、非小(xiǎo)细胞肺癌、卵巢癌等适应症。2021年药审中(zhōng)心突破性治疗药物(wù)程序纳入情况详见附件6。2021年建议批准的NDA中(zhōng)，有(yǒu)5件被纳入了突破性治疗药物(wù)程序得以加快上市。
　　2.附条件批准程序
　　2021年建议批准的323件NDA中(zhōng)，共有(yǒu)60件（38个品种）经附条件批准后上市，占比18.58%。2021年新(xīn)药上市许可(kě)的附条件批准情况详见附件1。
　　3.优先审评审批程序
　　根据现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》，2021年共115件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序。其中(zhōng)，符合附条件批准的药品41件，占比35.65%，符合儿童生理(lǐ)特征的儿童用(yòng)药品新(xīn)品种、剂型和规格34件，占比29.57%。药审中(zhōng)心优先审评资源逐年加大向具(jù)有(yǒu)临床优势的新(xīn)药、儿童用(yòng)药、罕见病药物(wù)注册申请倾斜。
　　2020-2021年根据现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》纳入优先审评审批程序的注册申请量详见表16。

 表16  2020-2021年根据现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》纳入优先审评审批程序的注册申请量（件）

　　已纳入优先审评审批程序的注册申请中(zhōng)，2021年有(yǒu)219件（131个品种）建议批准上市。按照现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》发布前纳入范围，130件注册申请已纳入优先审评审批程序，其中(zhōng)同步申报的注册申请56件，占比43.08%，具(jù)有(yǒu)明显临床价值的新(xīn)药22件，占比19.92%；按照现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》发布后纳入范围，89件注册申请已纳入优先审评审批程序，其中(zhōng)符合附条件批准的药品31件，占比34.83%，符合儿童生理(lǐ)特征的儿童用(yòng)药品新(xīn)品种、剂型和规格9件，占比10.11%。2021年通过优先审评建议批准的注册申请量详见表17。  

　　4.特别审批程序
　　2021年审结81件纳入特别审批程序的注册申请（新(xīn)冠病毒疫苗和治疗药物(wù)），其中(zhōng)，批准新(xīn)冠病毒疫苗IND 12件，建议批准新(xīn)冠病毒疫苗NDA 5件（均為(wèi)附条件批准上市），分(fēn)别為(wèi)4件新(xīn)型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）、1件重组新(xīn)型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载體(tǐ)）；批准新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)IND 15件，分(fēn)别為(wèi)小(xiǎo)分(fēn)子抗病毒药物(wù)4件，中(zhōng)和抗體(tǐ)9件，其他(tā)类药物(wù)2件；建议批准新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)NDA 5件，分(fēn)别為(wèi)清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒、新(xīn)冠病毒中(zhōng)和抗體(tǐ)联合治疗药物(wù)安(ān)巴韦单抗注射液（BRII-196）及罗米司韦单抗注射液（BRII-198）；批准涉及新(xīn)冠病毒相关补充申请44件。
　　（二）与申请人沟通交流情况
　　药审中(zhōng)心不断调整沟通交流和咨询方式，以适应疫情防控常态化和申请人逐年增長(cháng)的沟通交流需求。目前，药审中(zhōng)心与申请人沟通交流和咨询的方式主要有(yǒu)：召开沟通交流会议、药审中(zhōng)心网站（申请人之窗）一般性技(jì )术问题咨询、電(diàn)话咨询、邮件咨询等。
　　2021年接收沟通交流会议申请4450件，同比增長(cháng)37.81%，办(bàn)理(lǐ)沟通交流会议申请3946件，同比增長(cháng)61.00%。接收一般性技(jì )术问题咨询18867个，办(bàn)理(lǐ)一般性技(jì )术问题咨询18423个；办(bàn)理(lǐ)電(diàn)话咨询一万余次，8个联系邮箱24咨询近万次，2017-2021年接收及办(bàn)理(lǐ)沟通交流会议申请量详见图38，2021年接收一般性技(jì )术问题咨询量详见图39。

　　2.沟通交流会议办(bàn)理(lǐ)情况
　　2021年接收沟通交流会议申请4450件。经综合评估，符合沟通交流会议召开条件的，及时与申请人取得联系，商(shāng)议会议细节；无需召开沟通交流会议的，以书面形式尽快回复申请人。2021年办(bàn)理(lǐ)沟通交流会议申请3946件，在药物(wù)研发关键阶段召开的Ⅱ类会议69.23%，其中(zhōng)新(xīn)药临床前（Pre-IND）申请32.84%，新(xīn)药生产(chǎn)前（Pre-NDA）申请11.05%。2021年沟通交流会议申请接收及办(bàn)理(lǐ)量详见表18。

　　2021年召开沟通交流会议（面对面会议、视频会议和電(diàn)话会议）425次，同比增長(cháng)58.58%。Ⅱ类会议占比70.35%，其中(zhōng)新(xīn)药临床前（Pre-IND）申请占比21.65%；新(xīn)药生产(chǎn)前（Pre-IND）申请占比18.12%。2018-2021年沟通交流会议召开量详见表19。
　　

　
　　第四章  药品注册申请存在的主要问题及分(fēn)析
　　2021年，药品注册申请经技(jì )术审评后审评结论為(wèi)不批准/建议不批准的注册申请542件，其中(zhōng)，359件属于因申请人未能(néng)在规定时限内补充资料的情形，占全年不批准/建议不批准总量的66.3%，包括中(zhōng)药9件、化學(xué)药349件、生物(wù)制品1件；183件注册申请主要存在申报资料无法证明申请注册药品的安(ān)全性、有(yǒu)效性或质(zhì)量可(kě)控性等缺陷问题，包括中(zhōng)药14件、化學(xué)药126件、生物(wù)制品43件。
　　（一）主要问题
　　1.研发立题方面
　　这方面问题主要存在于早期开发品种（IND阶段）和某些仿制药及补充申请的开发立项阶段。具(jù)體(tǐ)包括：药物(wù)研发的临床定位不清，适应症选择不合理(lǐ)；剂型或给药途径选择不合理(lǐ)；已有(yǒu)研究数据提示药效作(zuò)用(yòng)不明显，作(zuò)用(yòng)靶点和机制不清晰，成药性风险高；联合用(yòng)药违背临床诊疗和用(yòng)药原则，或缺乏有(yǒu)效性和安(ān)全性研究数据支持；已有(yǒu)的研究数据不支持已上市品种的改良开发；仿制药研发的参比制剂因安(ān)全有(yǒu)效性问题已撤市；补充申请变更事项缺乏科(kē)學(xué)性和合理(lǐ)性。
　　2.有(yǒu)效性方面
　　这方面问题在上市注册申请中(zhōng)比较常见。具(jù)體(tǐ)包括：已有(yǒu)的临床研究数据尚无法证明品种的有(yǒu)效性；已开展的临床研究存在试验方案或者研究质(zhì)量控制问题，无法评价受试品种的有(yǒu)效性；仿制药人體(tǐ)生物(wù)等效性试验结果表明和参比制剂不等效；化學(xué)药注册分(fēn)类第3类的上市注册申请缺乏境内有(yǒu)效性临床数据。
　　3.安(ān)全性方面
　　药物(wù)安(ān)全性方面问题存在于药物(wù)开发的各个阶段。具(jù)體(tǐ)包括：早期（IND阶段）研究结果提示毒性明显或者安(ān)全窗过于狭窄，难以进入临床开发或提示应用(yòng)于临床可(kě)能(néng)综合获益非常有(yǒu)限；临床前安(ān)全性研究方法或研究质(zhì)量控制问题，或者研究数据不充分(fēn)，不足以支持后续临床开发；已有(yǒu)的临床研究数据显示存在严重不良反应，临床应用(yòng)获益和风险比值不合理(lǐ)；化學(xué)药注册分(fēn)类第3类的上市注册申请缺乏境内安(ān)全性临床数据。
　　4.质(zhì)量可(kě)控性方面
　　这方面问题常见于仿制药的开发。具(jù)體(tǐ)包括：药學(xué)研究存在严重缺陷，无法证明产(chǎn)品的质(zhì)量可(kě)控性；申报资料无法证明仿制药与参比制剂质(zhì)量的一致性；各开发阶段的研究受试样品不一致；样品稳定性研究结果、原料药起始物(wù)料选择等不符合仿制药上市技(jì )术要求；仿制药未按规定使用(yòng)具(jù)有(yǒu)合法来源的原料药；样品复核检验不符合规定或检验方法存在严重缺陷。
　　5.合规性方面
　　这方面问题常见于经注册核查和注册检验的注册申请。具(jù)體(tǐ)包括：注册核查中(zhōng)发现研究数据存在真实性问题；注册核查中(zhōng)发现其他(tā)影响产(chǎn)品质(zhì)量的重大缺陷；注册核查抽样检验不合格。
　　6.其他(tā)方面
　　具(jù)體(tǐ)包括：未按沟通交流时监管方提出的要求和标准提供研究数据或补充完善研究项目；审评中(zhōng)发现研究内容缺项，无法支持注册申请事项；药品说明书修订补充申请不符合说明书撰写要求和管理(lǐ)规范；用(yòng)于支持变更补充申请的文(wén)献依据或者研究数据支持不足。
　　（二）与往年情况的比较
　　总體(tǐ)上看，2021年注册申请存在的主要问题，在分(fēn)类、具(jù)體(tǐ)表现等方面与往年具(jù)有(yǒu)较大的相似性。但也出现了一些变化，主要包括：
　　1.出现的新(xīn)问题
　　申请人未按在临床试验申请前沟通交流时监管方提出的补充资料要求提交研究资料，导致审评过程中(zhōng)发现IND研究内容缺项。根据现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》第八十八条规定，申请人在药物(wù)临床试验申请的审评期间不得补充新(xīn)的技(jì )术资料，致使审评不通过。
　　上述情况主要由于申请人未注意依据现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》在审评期间不得补充新(xīn)的技(jì )术资料，在提交注册申请资料时忽视了沟通交流中(zhōng)已明确的应提交的研究资料。此类情形是过往导致无法获批的原因中(zhōng)很(hěn)少见到的。
　　2.基于某些问题而不批准的品种数量发生变化
　　一是2021年没有(yǒu)出现因未进行沟通交流而不批准的注册申请；二是因缺乏境内有(yǒu)效性、安(ān)全性临床数据而未获批准的化學(xué)药注册分(fēn)类第3类上市注册申请数量较往年明显增加；三是因合规性问题而未获批准的注册申请数量较往年有(yǒu)减少趋势；四是开发立题合理(lǐ)性问题未获批准的注册申请数量增加趋势明显。
　　上述情况和注册申请过程中(zhōng)沟通交流管理(lǐ)要求，以及现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》实施后化學(xué)药注册分(fēn)类第3类上市注册申请审评结论管理(lǐ)要求的调整有(yǒu)关。
　　（三）启示和建议
　　对近期注册申请存在的主要问题进行梳理(lǐ)分(fēn)析，可(kě)以从中(zhōng)得到启示，并為(wèi)参与药物(wù)研发、注册、监管的各方提供参考建议。
　　1.充分(fēn)重视药物(wù)开发立题依据
　　药物(wù)开发应立足于临床需求，尤其应重视解决未被满足的临床需求问题；应以临床价值為(wèi)导向，充分(fēn)重视同类创新(xīn)药开发的优势问题，避免群體(tǐ)化、低水平、重复性创新(xīn)；应充分(fēn)评估改良型新(xīn)药的临床价值和优势；变更补充申请应遵循必要性与合理(lǐ)性原则等。
　　2.利用(yòng)好沟通交流机制
　　在已有(yǒu)的沟通交流机制下，申请人除了在药物(wù)开发过程的各关键节点提出沟通交流申请，还可(kě)以加强在研发其他(tā)环节和审评审批过程中(zhōng)的沟通交流；沟通交流应基于问题，解决问题，就关注的问题达成共识，消除信息不对等，不宜将沟通交流和行政审批程序等同起来；对于沟通交流达成的共识，各方应予以充分(fēn)遵循。
　　3.加强创新(xīn)药物(wù)开发的前期基础研究
　　某些新(xīn)机制、新(xīn)靶点宜做充分(fēn)的成药性评估，开展尽可(kě)能(néng)多(duō)的概念验证研究，以降低后续开发风险，以免造成研究资源浪费；创新(xīn)药商(shāng)业开发策略应建立在科(kē)學(xué)性基础上，重视成药性证据链的完整性；应遵循药物(wù)开发的科(kē)學(xué)逻辑，循序渐进，尽量减少非科(kē)學(xué)因素对开发进程的干扰。
　　
　　第五章  重点治疗领域品种
　　新(xīn)冠病毒疫苗和新(xīn)冠肺炎治疗药物(wù)：
　　1-2.新(xīn)型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）（北京科(kē)兴中(zhōng)维生物(wù)技(jì )术有(yǒu)限公(gōng)司）、新(xīn)型冠状病毒灭活疫苗（Vero细胞）（國(guó)药集团中(zhōng)國(guó)生物(wù)武汉生物(wù)制品研究所有(yǒu)限责任公(gōng)司），适用(yòng)于预防新(xīn)型冠状病毒感染所致的疾病（COVID-19）。
　　3.重组新(xīn)型冠状病毒疫苗（5型腺病毒载體(tǐ)），為(wèi)首家获批的國(guó)产(chǎn)腺病毒载體(tǐ)新(xīn)冠病毒疫苗，适用(yòng)于预防由新(xīn)型冠状病毒感染引起的疾病（COVID-19）。
　　4-6.清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒，即“三方”品种，為(wèi)《新(xīn)型冠状病毒肺炎诊疗方案（试行第九版）》推荐药物(wù)，清肺排毒颗粒用(yòng)于感受寒湿疫毒所致的疫病，化湿败毒颗粒用(yòng)于湿毒侵肺所致的疫病，宣肺败毒颗粒用(yòng)于湿毒郁肺所致的疫病。“三方”品种均来源于古代经典名(míng)方，是新(xīn)冠肺炎疫情暴发以来，在武汉抗疫临床一線(xiàn)众多(duō)院士专家筛选出有(yǒu)效方药清肺排毒汤、化湿败毒方、宣肺败毒方的成果转化，也是《國(guó)家药监局关于发布〈中(zhōng)药注册分(fēn)类及申报资料要求〉的通告》（2020年第68号）后首次按照“中(zhōng)药注册分(fēn)类 3.2类 其他(tā)来源于古代经典名(míng)方的中(zhōng)药复方制剂”审评审批的品种。“三方”品种的获批上市為(wèi)新(xīn)冠肺炎治疗提供了更多(duō)选择，充分(fēn)发挥了中(zhōng)医(yī)药在疫情防控中(zhōng)的作(zuò)用(yòng)。
　　7-8.安(ān)巴韦单抗注射液（BRII-196）、罗米司韦单抗注射液（BRII-198），為(wèi)我國(guó)首家获批拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权新(xīn)冠病毒中(zhōng)和抗體(tǐ)联合治疗药物(wù)，上述两个药品可(kě)治疗新(xīn)型冠状病毒肺炎（COVID-19），联合用(yòng)于治疗轻型和普通型且伴有(yǒu)进展為(wèi)重型（包括住院或死亡）高风险因素的成人和青少年（12—17岁，體(tǐ)重≥40kg）新(xīn)型冠状病毒感染（COVID-19）患者，其中(zhōng)，青少年（12—17岁，體(tǐ)重≥40kg）适应症人群為(wèi)附条件批准，其获批上市為(wèi)新(xīn)冠肺炎治疗提供了更多(duō)选择。
　　中(zhōng)药新(xīn)药：
　　9.益气通窍丸，具(jù)有(yǒu)益气固表，散风通窍的功效，适用(yòng)于治疗对季节性过敏性鼻炎中(zhōng)医(yī)辨证属肺脾气虚证。本品為(wèi)黄芪、防风等14种药味组成的原6类中(zhōng)药新(xīn)药复方制剂，在中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，开展了随机、双盲、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，其获批上市為(wèi)季节性过敏性鼻炎患者提供了一种新(xīn)的治疗选择。
　　10.益肾养心安(ān)神片，功能(néng)主治為(wèi)益肾、养心、安(ān)神，适用(yòng)于治疗失眠症中(zhōng)医(yī)辨证属心血亏虚、肾精(jīng)不足证，症见失眠、多(duō)梦、心悸、神疲乏力、健忘、头晕、腰膝酸软等，舌淡红苔薄白，脉沉细或细弱。本品為(wèi)炒酸枣仁、制何首乌等10种药味组成的原6类中(zhōng)药新(xīn)药复方制剂，在中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，开展了随机、双盲、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，其获批上市為(wèi)失眠症患者提供了一种新(xīn)的治疗选择。
　　11.银翘清热片，功能(néng)主治為(wèi)辛凉解表，清热解毒，适用(yòng)于治疗外感风热型普通感冒，症见发热、咽痛、恶风、鼻塞、流涕、头痛、全身酸痛、汗出、咳嗽、口干，舌红、脉数。本品為(wèi)金银花(huā)、葛根等9种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，在中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，开展了多(duō)中(zhōng)心、随机、双盲、安(ān)慰剂/阳性药平行对照临床试验，其获批上市為(wèi)外感风热型普通感冒患者提供了一种新(xīn)的治疗选择。
　　12.玄七健骨片，具(jù)有(yǒu)活血舒筋，通脉止痛，补肾健骨的功效，适用(yòng)于治疗轻中(zhōng)度膝骨关节炎中(zhōng)医(yī)辨证属筋脉瘀滞证的症状改善。本品為(wèi)延胡索、全蝎等11种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，基于中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，通过开展随机、双盲、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，获得安(ān)全性、有(yǒu)效性证据，其获批上市将為(wèi)患者提供一种新(xīn)的治疗选择。
　　13.芪蛭益肾胶囊，具(jù)有(yǒu)益气养阴，化瘀通络的功效，适用(yòng)于治疗早期糖尿病肾病气阴两虚证。本品為(wèi)黄芪、地黄等10种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，基于中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，通过开展随机、双盲、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，获得安(ān)全性、有(yǒu)效性证据，其获批上市将為(wèi)患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　14.坤心宁颗粒，具(jù)有(yǒu)温阳养阴，益肾平肝的功效，适用(yòng)于治疗女性更年期综合征中(zhōng)医(yī)辨证属肾阴阳两虚证。本品為(wèi)地黄、石决明等7种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，基于中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，通过开展随机、双盲、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，获得安(ān)全性、有(yǒu)效性证据，其获批上市将為(wèi)患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　15.虎贞清风胶囊，具(jù)有(yǒu)清热利湿，化瘀利浊，滋补肝肾的功效，适用(yòng)于治疗轻中(zhōng)度急性痛风性关节炎中(zhōng)医(yī)辨证属湿热蕴结证。本品為(wèi)虎杖、車(chē)前草(cǎo)等4种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，在中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，开展了随机、双盲、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，获得安(ān)全性、有(yǒu)效性证据，其获批上市将為(wèi)患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　16.解郁除烦胶囊，具(jù)有(yǒu)解郁化痰、清热除烦的功效，适用(yòng)于治疗轻、中(zhōng)度抑郁症中(zhōng)医(yī)辨证属气郁痰阻、郁火内扰证。本品种為(wèi)栀子、姜厚朴等8种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，在中(zhōng)医(yī)临床经验方基础上进行研制，处方根据中(zhōng)医(yī)经典著作(zuò)《金匮要略》记载的半夏厚朴汤和《伤寒论》记载的栀子厚朴汤化裁而来，开展了随机、双盲、阳性对照药（化學(xué)药品）、安(ān)慰剂平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，获得安(ān)全性、有(yǒu)效性证据，其获批上市将為(wèi)患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　17.七蕊胃舒胶囊，具(jù)有(yǒu)活血化瘀，燥湿止痛的功效，适用(yòng)于治疗轻中(zhōng)度慢性非萎缩性胃炎伴糜烂湿热瘀阻证所致的胃脘疼痛。本品為(wèi)三七、枯矾等4种药味组成的1.1类中(zhōng)药创新(xīn)药，在医(yī)疗机构制剂基础上进行研制，开展了随机、双盲、阳性药平行对照、多(duō)中(zhōng)心临床试验，其获批上市為(wèi)慢性胃炎患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　18.淫羊藿素软胶囊，适用(yòng)于治疗不适合或患者拒绝接受标准治疗、且既往未接受过全身系统性治疗的、不可(kě)切除的肝细胞癌，患者外周血复合标志(zhì)物(wù)满足以下检测指标的至少两项：AFP≥400 ng/mL；TNF-α<2.5pg/mL；IFN-γ≥7.0pg/mL。本品為(wèi)从中(zhōng)药材淫羊藿中(zhōng)提取制成的1.2类中(zhōng)药创新(xīn)药，其获批上市為(wèi)肝细胞癌患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　罕见病药物(wù)：
　　19.布罗索尤单抗注射液，适用(yòng)于治疗成人和1岁以上儿童患者的X连锁低磷血症（XLH）。X连锁低磷血症属罕见病，目前尚无有(yǒu)效治疗药物(wù)。本品种属临床急需境外新(xīn)药名(míng)单品种，為(wèi)以成纤维细胞生長(cháng)因子23（FGF23）抗原為(wèi)靶点的一种重组全人源IgG1单克隆抗體(tǐ)，可(kě)结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　20.醋酸艾替班特注射液，适用(yòng)于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿急性发作(zuò)。遗传性血管性水肿属罕见病，近半数患者会出现上呼吸道黏膜水肿，引发窒息进而危及生命，已被纳入國(guó)家卫生健康委员会等五部门联合公(gōng)布的《第一批罕见病目录》。本品种属临床急需境外新(xīn)药名(míng)单品种，為(wèi)缓激肽B2受體(tǐ)的竞争性拮抗剂，其获批上市可(kě)為(wèi)我國(guó)遗传性血管性水肿患者的预防发作(zuò)提供安(ān)全有(yǒu)效的药物(wù)。
　　21.注射用(yòng)艾诺凝血素α，适用(yòng)于成人和儿童B型血友病（先天性IX因子缺乏）患者的以下治疗：按需治疗以及控制出血事件；围手术期的出血管理(lǐ)；常规预防，以降低出血事件的发生频率。血友病B属遗传性、出血性罕见病，目前國(guó)内尚无長(cháng)效重组人凝血因子Ⅸ进口或上市。本品种属临床急需境外新(xīn)药名(míng)单品种，為(wèi)首个在國(guó)内申报进口的長(cháng)效重组人凝血因子IX产(chǎn)品，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　22.注射用(yòng)司妥昔单抗，适用(yòng)于治疗人體(tǐ)免疫缺陷病毒（HIV）阴性和人疱疹病毒8型（HHV-8）阴性的多(duō)中(zhōng)心卡斯特曼病（MCD）成人患者。MCD是一种以淋巴组织生長(cháng)為(wèi)特征的罕见病，多(duō)数患者出现多(duō)器官损害且预后差，部分(fēn)患者会转化為(wèi)恶性淋巴瘤，已被纳入國(guó)家卫生健康委员会等五部门联合公(gōng)布的《第一批罕见病目录》。本品种属临床急需境外新(xīn)药名(míng)单品种，其获批上市為(wèi)患者提供了治疗选择。
　　23.奥法妥木(mù)单抗注射液，适用(yòng)于治疗成人复发型多(duō)发性硬化（RMS），包括临床孤立综合征、复发缓解型多(duō)发性硬化和活动性继发进展型多(duō)发性硬化。多(duō)发性硬化（MS）是免疫介导的慢性中(zhōng)枢神经系统疾病，已被纳入國(guó)家卫生健康委员会等五部门联合公(gōng)布的《第一批罕见病目录》。本品為(wèi)抗人CD20的全人源免疫球蛋白G1单克隆抗體(tǐ)，其获批上市為(wèi)患者提供了治疗选择。
　　儿童用(yòng)药：
　　24.利司扑兰口服溶液用(yòng)散，适用(yòng)于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。SAM是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能(néng)缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色體(tǐ)隐性遗传疾病之一，已被纳入國(guó)家卫生健康委员会等五部门联合公(gōng)布的《第一批罕见病目录》。本品种為(wèi)治疗儿童罕见病的1类创新(xīn)药，可(kě)直接靶向疾病的潜在分(fēn)子缺陷，增加中(zhōng)枢组织和外周组织的功能(néng)性SMN蛋白的产(chǎn)生，其获批上市可(kě)為(wèi)SMA患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　25.达妥昔单抗β注射液，适用(yòng)于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴或不伴有(yǒu)残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿童患者。神经母细胞瘤為(wèi)儿童常见的恶性肿瘤之一，尚无免疫治疗产(chǎn)品获批上市。本品种属临床急需境外新(xīn)药名(míng)单品种，其获批上市可(kě)丰富儿童患者的治疗选择。
　　26.顺铂注射液，此前已批准适用(yòng)于小(xiǎo)细胞与非小(xiǎo)细胞肺癌、非精(jīng)原细胞性生殖细胞癌、晚期难治性卵巢癌、晚期难治性膀胱癌、难治性头颈鳞状细胞癌、胃癌、食管癌的姑息治疗，此次新(xīn)增批准了儿童用(yòng)法用(yòng)量，其获批上市保障了儿童临床合理(lǐ)用(yòng)药。
　　27.盐酸氨溴索喷雾剂，适用(yòng)于治疗2-6岁儿童的痰液粘稠及排痰困难。本品种為(wèi)适合儿童使用(yòng)剂型的改良型新(xīn)药，相对于口服制剂，可(kě)以避免遗撒和呕吐，对于年龄小(xiǎo)且不配合服药的儿童而言，具(jù)有(yǒu)更好的顺应性，其获批上市可(kě)丰富儿童患者的治疗选择。
　　28.盐酸头孢卡品酯颗粒，适用(yòng)于儿童对头孢卡品敏感的菌所致的下列感染：皮肤软组织感染、淋巴管和淋巴节炎、慢性脓皮病；咽炎、喉炎、扁桃體(tǐ)炎（包括扁桃體(tǐ)周炎，扁桃體(tǐ)周脓肿）、急性支气管炎、肺炎；膀胱炎、肾盂肾炎；中(zhōng)耳炎、鼻窦炎；猩红热。本品种為(wèi)第三代口服头孢菌素类抗菌药物(wù)，剂型具(jù)有(yǒu)较高的用(yòng)药依从性，适合儿童尤其是婴幼儿使用(yòng)，其获批上市可(kě)為(wèi)儿童患者提供一种有(yǒu)效的治疗选择。
　　公(gōng)共卫生用(yòng)药：
　　29.四价流感病毒裂解疫苗，适用(yòng)于3岁及以上人群预防疫苗相关型别的流感病毒引起的流行性感冒。本品种為(wèi)使用(yòng)世界卫生组织推荐的甲型（H1N1和H3N2）和乙型（B/Victoria和B/Yamagata）流行性感冒病毒株制成的裂解疫苗，國(guó)内既往使用(yòng)的流感疫苗以三价流感病毒裂解疫苗為(wèi)主，本品种在此基础上增加了一种乙型流感抗原，以增加对乙型流感的抗體(tǐ)保护率和阳转率，其获批上市有(yǒu)助于进一步缓解四价流感疫苗供不应求的矛盾。
　　30.ACYW135群脑膜炎球菌多(duō)糖结合疫苗（CRM197载體(tǐ)），适用(yòng)于预防A群、C群、Y群和W135群脑膜炎奈瑟球菌引起的流行性脑脊髓膜炎。本品种為(wèi)國(guó)内首个批准上市的四价脑膜炎多(duō)糖结合疫苗，其获批上市可(kě)填补國(guó)内2岁以下儿童无Y群、W135群脑膜炎多(duō)糖结合疫苗可(kě)用(yòng)的空白。
　　31.冻干人用(yòng)狂犬病疫苗（Vero细胞），适用(yòng)于预防狂犬病。目前國(guó)内仅两家企业疫苗获批四剂免疫程序，其余均為(wèi)五剂免疫程序，本品种同时申报五剂免疫程序和2-1-1四剂免疫程序，其获批上市可(kě)进一步缓解狂犬病疫苗市场短缺现象。
　　抗肿瘤药物(wù)：
　　32.甲磺酸伏美替尼片，适用(yòng)于既往经EGFR酪氨酸激酶抑制剂治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经检测确认存在EGFR T790M突变阳性的局部晚期或转移性非小(xiǎo)细胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)第三代表皮生長(cháng)因子受體(tǐ)（EGFR）激酶抑制剂，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　33.普拉替尼胶囊，适用(yòng)于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小(xiǎo)细胞性肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。本品為(wèi)受體(tǐ)酪氨酸激酶RET（Rearranged during Transfection）抑制剂的1类创新(xīn)药，可(kě)选择性抑制RET激酶活性，可(kě)剂量依赖性抑制RET及其下游分(fēn)子磷酸化，有(yǒu)效抑制表达RET（野生型和多(duō)种突变型）的细胞增殖，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　34.赛沃替尼片，适用(yòng)于治疗含铂化疗后疾病进展或不耐受标准含铂化疗的、具(jù)有(yǒu)间质(zhì)-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小(xiǎo)细胞肺癌成人患者。本品种是我國(guó)拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)我國(guó)首个获批的特异性靶向MET激酶的小(xiǎo)分(fēn)子抑制剂，可(kě)选择性抑制MET激酶的磷酸化，对MET 14号外显子跳变的肿瘤细胞增殖有(yǒu)明显的抑制作(zuò)用(yòng)，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　35.舒格利单抗注射液，适用(yòng)于联合培美曲塞和卡铂用(yòng)于表皮生長(cháng)因子受體(tǐ)（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性的转移性非鳞状非小(xiǎo)细胞肺癌患者的一線(xiàn)治疗，以及联合紫杉醇和卡铂用(yòng)于转移性鳞状非小(xiǎo)细胞肺癌患者的一線(xiàn)治疗。本品為(wèi)重组抗PD-L1全人源单克隆抗體(tǐ)，可(kě)阻断PD-L1与T细胞上PD-1和免疫细胞上CD80间的相互作(zuò)用(yòng)，通过消除PD-L1对细胞毒性T细胞的免疫抑制作(zuò)用(yòng)，发挥抗肿瘤作(zuò)用(yòng)，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　36.优替德(dé)隆注射液，适用(yòng)于联合卡培他(tā)滨，治疗既往接受过至少一种化疗方案的复发或转移性乳腺癌患者。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)埃坡霉素类衍生物(wù)，可(kě)促进微管蛋白聚合并稳定微管结构，诱导细胞凋亡，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　37.羟乙磺酸达尔西利片，适用(yòng)于联合氟维司群，治疗既往接受内分(fēn)泌治疗后出现疾病进展的激素受體(tǐ)阳性、人表皮生長(cháng)因子受體(tǐ)2阴性的复发或转移性乳腺癌患者。本品种是一种周期蛋白依赖性激酶4和6（CDK4和CDK6）抑制剂的1类创新(xīn)药，可(kě)降低CDK4和CDK6信号通路下游的视网膜母细胞瘤蛋白磷酸化水平，并诱导细胞G1期阻滞，从而抑制肿瘤细胞的增殖。其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　38.帕米帕利胶囊，适用(yòng)于既往经过二線(xiàn)及以上化疗的伴有(yǒu)胚系BRCA（gBRCA）突变的复发性晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的治疗。本品种為(wèi)PARP-1和PARP-2的强效、选择性抑制剂1类创新(xīn)药，通过抑制肿瘤细胞DNA单链损伤的修复和同源重组修复缺陷，对肿瘤细胞起到合成致死的作(zuò)用(yòng)，尤其对携带BRCA基因突变的DNA修复缺陷型肿瘤细胞敏感度高。其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　39.甲苯磺酸多(duō)纳非尼片，适用(yòng)于既往未接受过全身系统性治疗的不可(kě)切除肝细胞癌患者。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)多(duō)激酶抑制剂类小(xiǎo)分(fēn)子抗肿瘤药物(wù)，其获批上市為(wèi)患者提供了一种新(xīn)的治疗选择。
　　40.注射用(yòng)维迪西妥单抗，适用(yòng)于至少接受过2种系统化疗的人表皮生長(cháng)因子受體(tǐ)-2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者的治疗。本品种為(wèi)我國(guó)自主研发的创新(xīn)抗體(tǐ)偶联药物(wù)（ADC），包含人表皮生長(cháng)因子受體(tǐ)-2（HER2）抗體(tǐ)部分(fēn)、连接子和细胞毒药物(wù)单甲基澳瑞他(tā)汀E（MMAE），其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　41.阿基仑赛注射液，适用(yòng)于治疗既往接受二線(xiàn)或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者（包括弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型、原发纵膈大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤和滤泡淋巴瘤转化的弥漫性大B细胞淋巴瘤）。本品种為(wèi)我國(guó)首个批准上市的细胞治疗类产(chǎn)品，是一种自體(tǐ)免疫细胞注射剂，由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载體(tǐ)进行基因修饰的自體(tǐ)靶向人CD19嵌合抗原受體(tǐ)T细胞（CAR-T）制备，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　42.瑞基奥仑赛注射液，适用(yòng)于治疗经过二線(xiàn)或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤。本品种是我國(guó)首款自主研发的以及中(zhōng)國(guó)第二款获批上市的细胞治疗类产(chǎn)品，為(wèi)靶向CD19的自體(tǐ)CAR-T细胞免疫治疗产(chǎn)品，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　43.奥雷巴替尼片，适用(yòng)于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂耐药，并采用(yòng)经充分(fēn)验证的检测方法诊断為(wèi)伴有(yǒu)T315I突变的慢性髓细胞白血病慢性期或加速期的成年患者。本品种為(wèi)我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，是小(xiǎo)分(fēn)子蛋白酪氨酸激酶抑制剂，可(kě)有(yǒu)效抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶野生型及多(duō)种突变型的活性，可(kě)抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶及下游蛋白STAT5和Crkl的磷酸化，阻断下游通路活化，诱导Bcr-Abl阳性、Bcr-Abl T315I突变型细胞株的细胞周期阻滞和调亡，是國(guó)内首个获批伴有(yǒu)T315I突变的慢性髓细胞白血病适应症的药品，其获批上市為(wèi)因T315I突变导致耐药的患者提供了有(yǒu)效的治疗手段。
　　44.恩沃利单抗注射液，适用(yòng)于不可(kě)切除或转移性微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复基因缺陷型（dMMR）的成人晚期实體(tǐ)瘤患者的治疗，包括既往经过氟尿嘧啶类、奥沙利铂和伊立替康治疗后出现疾病进展的晚期结直肠癌患者以及既往治疗后出现疾病进展且无满意替代治疗方案的其他(tā)晚期实體(tǐ)瘤患者。本品种為(wèi)我國(guó)自主研发的创新(xīn)PD-L1抗體(tǐ)药物(wù)，為(wèi)重组人源化PD-L1单域抗體(tǐ)Fc融合蛋白注射液，可(kě)结合人PD-L1蛋白，并阻断其与受體(tǐ)PD-1的相互作(zuò)用(yòng)，解除肿瘤通过PD-1/PD-L1途径对T细胞的抑制作(zuò)用(yòng)，调动免疫系统的抗肿瘤活性杀伤肿瘤，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　抗感染药物(wù)：
　　45.阿兹夫定片，与核苷逆转录酶抑制剂及非核苷逆转录酶抑制剂联用(yòng)，适用(yòng)于治疗高病毒载量的成年HIV-1感染患者。本品种是新(xīn)型核苷类逆转录酶和辅助蛋白Vif抑制剂的1类创新(xīn)药，也是首个上述双靶点抗HIV-1药物(wù)，能(néng)够选择性进入HIV-1靶细胞外周血单核细胞中(zhōng)的CD4细胞或CD14细胞，发挥抑制病毒复制功能(néng)。其获批上市為(wèi)HIV-1感染者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　46.艾诺韦林片，适用(yòng)于与核苷类抗逆转录病毒药物(wù)联合使用(yòng)，治疗成人HIV-1感染初治患者。本品种為(wèi)HIV-1新(xīn)型非核苷类逆转录酶抑制剂的1类创新(xīn)药，通过非竞争性结合HIV-1逆转录酶抑制HIV-1的复制，其获批上市為(wèi)HIV-1感染患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　47.艾米替诺福韦片，适用(yòng)于治疗慢性乙型肝炎成人患者。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)核苷类逆转录酶抑制剂，其获批上市為(wèi)慢性乙型肝炎患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　48-49.甲苯磺酸奥马环素片、注射用(yòng)甲苯磺酸奥马环素，适用(yòng)于治疗社區(qū)获得性细菌性肺炎（CABP）、急性细菌性皮肤和皮肤结构感染（ABSSSI）。甲苯磺酸奥马环素為(wèi)新(xīn)型四环素类抗菌药，具(jù)有(yǒu)广谱抗菌活性，以及口服和静脉输注两种剂型，其获批上市丰富了患者的治疗选择，提高了药品可(kě)及性。
　　50.康替唑胺片，适用(yòng)于治疗对康替唑胺敏感的金黄色葡萄球菌（甲氧西林敏感和耐药的菌株）、化脓性链球菌或无乳链球菌引起的复杂性皮肤和软组织感染。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)全合成的新(xīn)型噁唑烷酮类抗菌药，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　51.苹果酸奈诺沙星氯化钠注射液，适用(yòng)于治疗对奈诺沙星敏感的肺炎链球菌、金黄色葡萄球菌、流感嗜血杆菌、副流感嗜血杆菌、卡他(tā)莫拉菌、肺炎克雷伯菌、铜绿假单胞菌以及肺炎支原體(tǐ)、肺炎衣原體(tǐ)和嗜肺军团菌所致的成人（≥18岁）社區(qū)获得性肺炎。本品种為(wèi)无氟喹诺酮类抗菌药，与含氟喹诺酮类抗菌药具(jù)有(yǒu)不同的作(zuò)用(yòng)位点，其获批上市可(kě)為(wèi)患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　52.注射用(yòng)磷酸左奥硝唑酯二钠，适用(yòng)于治疗肠道和肝脏严重的阿米巴病、奥硝唑敏感厌氧菌引起的手术后感染和预防外科(kē)手术导致的敏感厌氧菌感染。本品种属于最新(xīn)一代硝基咪唑类抗感染药，其获批上市可(kě)為(wèi)厌氧菌感染的治疗和预防提供新(xīn)的治疗选择。
　　内分(fēn)泌系统药物(wù)：
　　53.西格列他(tā)钠片，适用(yòng)于配合饮食控制和运动，改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)过氧化物(wù)酶體(tǐ)增殖物(wù)激活受體(tǐ)（PPAR）全激动剂，能(néng)同时激活PPAR三个亚型受體(tǐ)（α、γ和δ），并诱导下游与胰岛素敏感性、脂肪酸氧化、能(néng)量转化和脂质(zhì)转运等功能(néng)相关的靶基因表达，抑制与胰岛素抵抗相关的PPARγ受體(tǐ)磷酸化，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　54.脯氨酸恒格列净片，适用(yòng)于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)钠-葡萄糖协同转运蛋白2（SGLT2）抑制剂，通过抑制SGLT2，减少肾小(xiǎo)管滤过的葡萄糖的重吸收，降低葡萄糖的肾阈值，从而增加尿糖排泄。其获批上市為(wèi)患者提供新(xīn)的治疗选择。
　　循环系统药物(wù)：
　　55.海博麦布片，适用(yòng)于作(zuò)為(wèi)饮食控制以外的辅助治疗，可(kě)单独或与HMG-CoA还原酶抑制剂（他(tā)汀类）联合用(yòng)于治疗原发性（杂合子家族性或非家族性）高胆固醇血症，可(kě)降低总胆固醇、低密度脂蛋白胆固醇、载脂蛋白B水平。本品种為(wèi)我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，可(kě)抑制甾醇载體(tǐ)Niemann-Pick C1-like1（NPC1L1）依赖的胆固醇吸收，从而减少小(xiǎo)肠中(zhōng)胆固醇向肝脏转运，降低血胆固醇水平，降低肝脏胆固醇贮量，其获批上市為(wèi)原发性高胆固醇血症患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　血液系统药物(wù)：
　　56.海曲泊帕乙醇胺片，适用(yòng)于因血小(xiǎo)板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质(zhì)激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小(xiǎo)板减少症成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。本品种是我國(guó)自主研发并拥有(yǒu)自主知识产(chǎn)权的1类创新(xīn)药，為(wèi)小(xiǎo)分(fēn)子人血小(xiǎo)板生成素受體(tǐ)激动剂，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　风湿性疾病及免疫药物(wù)：
　　57.注射用(yòng)泰它西普，适用(yòng)于与常规治疗联合用(yòng)于在常规治疗基础上仍具(jù)有(yǒu)高疾病活动的活动性、自身抗體(tǐ)阳性的系统性红斑狼疮（SLE）成年患者。本品种為(wèi)我國(guó)自主研发的创新(xīn)治疗用(yòng)生物(wù)制品，可(kě)将B淋巴细胞刺激因子（BLyS）受體(tǐ)跨膜蛋白活化物(wù)（TACI）的胞外特定的可(kě)溶性部分(fēn)，与人免疫球蛋白G1（IgG1）的可(kě)结晶片段（Fc）构建成的融合蛋白，由于TACI受體(tǐ)对BLyS和增殖诱导配體(tǐ)（APRIL）具(jù)有(yǒu)很(hěn)高的亲和力，本品种可(kě)以阻止BLyS和APRIL与它们的细胞膜受體(tǐ)、B细胞成熟抗原、B细胞活化分(fēn)子受體(tǐ)之间的相互作(zuò)用(yòng)，从而达到抑制BLyS和APRIL的生物(wù)學(xué)活性的作(zuò)用(yòng)，其获批上市為(wèi)患者提供了新(xīn)的治疗选择。
　　皮肤五官药物(wù)：
　　58.阿普米司特片，适用(yòng)于治疗符合接受光疗或系统治疗指征的中(zhōng)度至重度斑块状银屑病的成人患者。本品种属临床急需境外新(xīn)药名(míng)单品种，是磷酸二酯酶4（PDE4）小(xiǎo)分(fēn)子抑制剂，可(kě)以通过抑制PDE4促使细胞内环磷酸腺苷（cAMP）含量升高，从而增加抗炎细胞因子，并下调炎症反应，其获批上市可(kě)為(wèi)患者提供一种给药便利的新(xīn)型替代治疗选择。

　　第六章  高效做好应急审评
　　2021年，新(xīn)冠肺炎疫情全球大流行仍处于发展阶段，病毒不断变异进一步增加了疫情的不确定性，我國(guó)疫情防控“外防输入、内防反弹”压力持续增大，人民(mín)群众对疫苗药品的期待不断增高，國(guó)际社会对我國(guó)疫苗药品安(ān)全的关注度与日俱增。在这种形势下，党和國(guó)家对新(xīn)冠病毒疫苗药物(wù)审评审批工(gōng)作(zuò)不断提出更高要求，國(guó)務(wù)院副总理(lǐ)孙春兰、國(guó)務(wù)委员肖捷亲赴药审中(zhōng)心调研并召开座谈会。药审中(zhōng)心坚持人民(mín)至上、生命至上，尊重科(kē)學(xué)、遵循规律，以高效应对疫情形势变化的工(gōng)作(zuò)机制和举措，全力服務(wù)保障疫情防控工(gōng)作(zuò)大局，持续做好新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)、新(xīn)冠病毒疫苗应急审评审批工(gōng)作(zuò)，交出了满意答(dá)卷。
　　（一）加速推动新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)研发上市
　　药审中(zhōng)心坚决有(yǒu)力落实孙春兰副总理(lǐ)、肖捷國(guó)務(wù)委员调研座谈会部署要求，严守新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)研发安(ān)全有(yǒu)效标准，加快重点药物(wù)应急审评审批，為(wèi)应对突发公(gōng)共卫生事件和新(xīn)冠重大疫情提供科(kē)技(jì )保障。
　　一是第一时间學(xué)习传达调研座谈会议精(jīng)神，研究贯彻落实措施，梳理(lǐ)新(xīn)冠病毒药物(wù)应急审评工(gōng)作(zuò)进展情况，对重点品种按照“一药一策一团队”原则，逐个制定应急审评工(gōng)作(zuò)方案，建立工(gōng)作(zuò)机制，明确上市审评技(jì )术标准，确定上市审评工(gōng)作(zuò)节点，制定上市审评倒排时间表、路線(xiàn)图，形成《新(xīn)冠药物(wù)上市审评工(gōng)作(zuò)方案》。
　　二是加强研审联动、主动指导企业，持续跟进新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)研发进展，对于已进入Ⅲ期临床试验或已获得初步临床试验数据提示临床终点获益的重点品种，依法依规做好新(xīn)冠病毒药物(wù)审评工(gōng)作(zuò)，加快推动新(xīn)冠病毒药物(wù)获批上市。同时密切关注國(guó)际上新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)研发、审评审批情况，做好知识储备，以便更好的指导进口药及國(guó)产(chǎn)仿制药研发及上市申报。
　　三是落实申请人主體(tǐ)责任，对于申请附条件批准上市的品种，督促申请人按照承诺按时完成相关研究并递交相关资料，做好新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)全生命周期科(kē)學(xué)监管。
　　四是在中(zhōng)药应急审评方面，药审中(zhōng)心第一时间调集中(zhōng)药技(jì )术审评骨干力量，形成新(xīn)冠肺炎疫情中(zhōng)药应急审评专项工(gōng)作(zuò)小(xiǎo)组，深入了解新(xīn)冠肺炎病理(lǐ)特征、演变规律、中(zhōng)医(yī)证候和辨证施治的原则，紧跟抗疫一線(xiàn)中(zhōng)医(yī)药使用(yòng)情况和研发动态，结合國(guó)家卫生健康委发布的《新(xīn)型冠状病毒肺炎诊疗方案》，不断加深对中(zhōng)医(yī)药在新(xīn)冠肺炎治疗中(zhōng)独特作(zuò)用(yòng)和临床需要的认识。
　　五是加强对申请人的技(jì )术指导和注册服務(wù)，随研发随提交，随提交随审评，大大缩短了审评时间，进一步优化了审评流程，累计完成84项立项申请的可(kě)行性评议工(gōng)作(zuò)，所有(yǒu)立项申请均在24小(xiǎo)时内完成。在此基础上，全天候接受相关品种申请人在研发和整理(lǐ)申报资料过程中(zhōng)遇到的问题并坚持做到随到随答(dá)。按照“边审评、边研究、边总结”的工(gōng)作(zuò)模式，充分(fēn)发挥以中(zhōng)医(yī)药院士和抗疫临床一線(xiàn)专家為(wèi)主的特别专家组的指导作(zuò)用(yòng)，完成“三方”抗疫成果转化。
　　截至2021年底，累计批准55个品种新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)IND，包括中(zhōng)药2个，小(xiǎo)分(fēn)子抗病毒药物(wù)10个，中(zhōng)和抗體(tǐ)30个，其他(tā)类药物(wù)13个。2021年，新(xīn)冠病毒中(zhōng)和抗體(tǐ)联合治疗药物(wù)（安(ān)巴韦单抗注射液、罗米司韦单抗注射液）、清肺排毒颗粒、化湿败毒颗粒、宣肺败毒颗粒已获批上市。新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)临床试验申请获批情况详见图40。

　　（二）坚持研审联动，创新(xīn)工(gōng)作(zuò)模式，高效完成新(xīn)冠病毒疫苗应急审评工(gōng)作(zuò)
　　药审中(zhōng)心深入贯彻落实党中(zhōng)央、國(guó)務(wù)院和國(guó)家局部署，持续优化“早期介入、持续跟踪、研审联动、科(kē)學(xué)审评”全天候应急审评审批工(gōng)作(zuò)机制，积极履职担当。
　　一是截至2021年底，加速推动4个新(xīn)冠病毒疫苗附条件批准上市，5条技(jì )术路線(xiàn)的27个疫苗品种获批开展临床试验，其中(zhōng)9个进入Ⅲ期临床试验，新(xīn)冠病毒疫苗审评取得重大突破。
　　二是主动服務(wù)疫苗企业，提供全程指导，与WHO积极沟通，全力支持2款國(guó)产(chǎn)新(xīn)冠病毒疫苗纳入WHO紧急使用(yòng)清单，取得历史性突破，為(wèi)全面疫情防控、為(wèi)企业复工(gōng)复产(chǎn)、推动我國(guó)经济社会发展提供了重要保障，也為(wèi)落实习近平总书记“疫苗作(zuò)為(wèi)全人类公(gōng)共产(chǎn)品”的承诺提供了坚实支撑，展现了疫苗应急审评审批的“中(zhōng)國(guó)质(zhì)量”和“大國(guó)担当”，為(wèi)全球携手战胜疫情注入了强大信心。
　　三是积极推进新(xīn)冠病毒疫苗扩产(chǎn)保质(zhì)保供相关工(gōng)作(zuò)，创新(xīn)工(gōng)作(zuò)模式，深入江苏、北京、安(ān)徽等地新(xīn)冠病毒疫苗生产(chǎn)企业进行现场指导、现场办(bàn)公(gōng)，研究解决技(jì )术问题，高效完成扩产(chǎn)能(néng)应急审评工(gōng)作(zuò)，全面提升我國(guó)疫苗年产(chǎn)能(néng)达数十亿剂，扩大了疫苗的可(kě)及性和可(kě)负担性，有(yǒu)效地保障了人民(mín)群众的接种需求。
　　四是继续强化服務(wù)指导，持续跟进各技(jì )术路線(xiàn)新(xīn)冠病毒疫苗研发进展，尤其是重点跟进重组蛋白类、核酸类新(xīn)冠病毒疫苗临床试验进展情况，依法依规做好新(xīn)冠病毒疫苗审评工(gōng)作(zuò)，推动更多(duō)新(xīn)冠病毒疫苗获批上市，為(wèi)抗击疫情扩充“武器库”，补充“弹药”。
　　五是密切关注新(xīn)冠病毒流行株的变化情况，指导督促企业开展相关研究，及时调整研发策略，鼓励开展针对变异株新(xīn)冠病毒疫苗研发并提供技(jì )术指导，為(wèi)后续疫情防控提供支撑。
　　六是督促新(xīn)冠病毒疫苗上市许可(kě)持有(yǒu)人，落实主體(tǐ)责任，完成附条件批准时要求的各项相关任務(wù)，持续深化对附条件上市产(chǎn)品安(ān)全性特征的认识。
　　七是积极参加WHO、國(guó)际药品监管机构联盟（ICMRA）等组织召开的视频電(diàn)话会议，共同探讨研发与评价标准，推动我國(guó)新(xīn)冠病毒疫苗研发注册标准与國(guó)际接轨，為(wèi)中(zhōng)國(guó)新(xīn)冠病毒疫苗走向世界打下了坚实基础，為(wèi)助力全球抗疫贡献了宝贵的中(zhōng)國(guó)药监智慧、中(zhōng)國(guó)药审力量。截至2021年底，药审中(zhōng)心累计派员参加WHO相关会议71场，参加ICMRA相关会议49场。
　　在高效完成应急审评工(gōng)作(zuò)的同时，药审中(zhōng)心及时梳理(lǐ)应急审评中(zhōng)好经验好做法，完善现有(yǒu)审评工(gōng)作(zuò)流程，探索制定加快创新(xīn)药上市申请的工(gōng)作(zuò)机制和程序，加快新(xīn)药新(xīn)疫苗上市，不断满足人民(mín)群众的健康需求。
　　
　　第七章  持续深化审评审批制度改革
　　（一）多(duō)措并举满足儿童用(yòng)药临床急需、促进儿童用(yòng)药研发创新(xīn)
　　“支持研发严格监管儿童药”是國(guó)家局党史學(xué)习教育“我為(wèi)群众办(bàn)实事”实践活动“药品监管惠企利民(mín)十大项目”之一。為(wèi)切实解决人民(mín)群众“急难愁盼”的用(yòng)药问题，药审中(zhōng)心多(duō)措并举，精(jīng)准发力，谋划解决儿童用(yòng)药研发重点、难点问题，鼓励和促进儿童用(yòng)药的研发创新(xīn)，不断满足临床需求。
　　创新(xīn)儿童用(yòng)药审评管理(lǐ)工(gōng)作(zuò)机制。药审中(zhōng)心成立儿童用(yòng)药专项领导小(xiǎo)组和工(gōng)作(zuò)小(xiǎo)组，形成任務(wù)统一部署、力量统筹调配、工(gōng)作(zuò)一體(tǐ)推进的工(gōng)作(zuò)格局，有(yǒu)效提高了发现问题、解决问题的能(néng)力。
　　深入调研，协调各方共破儿童用(yòng)药难题。解决儿童用(yòng)药难的问题，需要监管部门、临床机构和药品生产(chǎn)企业同向发力。药审中(zhōng)心多(duō)次前往國(guó)家儿童医(yī)學(xué)中(zhōng)心和科(kē)研企业进行调研座谈，以临床需求為(wèi)导向共同研究和解决儿童用(yòng)药研发、使用(yòng)和审评中(zhōng)的技(jì )术问题，提升我國(guó)儿童用(yòng)药研发和科(kē)學(xué)监管水平。
　　落实儿童用(yòng)药优先审评审批政策，提高儿童用(yòng)药安(ān)全性和可(kě)及性。药审中(zhōng)心坚持“高标准、严要求、强服務(wù)”的原则，借鉴新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)等应急审评审批经验，在审评系统中(zhōng)设立“儿童用(yòng)药”特殊标识，优化审评资源配置，专人对接，加快儿童用(yòng)药上市速度。2021年共有(yǒu)24件适用(yòng)于儿童的药品上市许可(kě)申请通过优先审评审批程序获批上市。
　　完善儿童用(yòng)药审评标准體(tǐ)系，指导科(kē)學(xué)研发。药审中(zhōng)心按照“急用(yòng)先行”的原则，结合临床实际、借鉴國(guó)际经验、集中(zhōng)专家智慧、大胆探索实践，建立了包含真实世界数据支持等指导原则在内的儿童用(yòng)药研发审评证据體(tǐ)系。截至2021年底共发布了《儿童用(yòng)药（化學(xué)药品）药學(xué)开发指导原则（试行）》《真实世界研究支持儿童用(yòng)药物(wù)研发与审评的技(jì )术指导原则（试行）》《注意缺陷多(duō)动障碍（ADHD）药物(wù)临床试验技(jì )术指导原则》等12项儿童用(yòng)药专项指导原则，完善了儿童用(yòng)药临床试验和安(ān)全性评价标准，為(wèi)研发和审评提供了重要技(jì )术支持与审评依据，激发了企业研发活力，更好地指导了儿童用(yòng)药的科(kē)學(xué)研发。
　　开展已上市药品说明书中(zhōng)儿童用(yòng)药信息规范化增补工(gōng)作(zuò)，保障儿童临床科(kē)學(xué)用(yòng)药。药审中(zhōng)心着力改善儿科(kē)临床中(zhōng)普遍存在的超说明书使用(yòng)现状，破解“儿童吃药靠掰，用(yòng)量靠猜”的困局。会同國(guó)家儿童医(yī)學(xué)中(zhōng)心及其医(yī)联體(tǐ)成员单位，设立“中(zhōng)國(guó)儿童说明书规范化项目”，充分(fēn)利用(yòng)儿童医(yī)疗机构数据资源，采用(yòng)真实世界研究方法，筛选出建议修订说明书的品种名(míng)单和具(jù)體(tǐ)修订内容，现已公(gōng)布两批修订说明书的品种名(míng)单。
　　加强儿童用(yòng)药的政策宣传与培训力度。药审中(zhōng)心于2021年6月1日在网站开设了“儿童用(yòng)药专栏”，及时公(gōng)布与儿童用(yòng)药相关的政策法规、指导原则、培训资料、品种批准信息等内容，集中(zhōng)展示了我國(guó)儿童用(yòng)药审评工(gōng)作(zuò)，加强政策解读和宣传。人民(mín)日报刊发了《多(duō)举措鼓励儿童用(yòng)药研发生产(chǎn)——满足用(yòng)药需求 保障用(yòng)药安(ān)全》，中(zhōng)國(guó)医(yī)药报社刊发了《全力破解儿童用(yòng)药短缺难题》。
　　（二）完善临床试验管理(lǐ)制度、提高药物(wù)临床研究质(zhì)量
　　1.发布《中(zhōng)國(guó)新(xīn)药注册临床试验现状年度报告（2020年）》
　　為(wèi)全面掌握中(zhōng)國(guó)新(xīn)药注册临床试验现状，及时对外公(gōng)开临床试验进展信息，為(wèi)新(xīn)药研发、资源配置和药品审评审批提供参考，药审中(zhōng)心根据药物(wù)临床试验登记与信息公(gōng)示平台的新(xīn)药临床试验登记信息，首次对中(zhōng)國(guó)新(xīn)药注册临床试验现状进行全面汇总分(fēn)析，发布了《中(zhōng)國(guó)新(xīn)药注册临床试验现状年度报告（2020年）》。
　　药审中(zhōng)心将以中(zhōng)國(guó)新(xīn)药注册临床试验登记数据為(wèi)依托，聚焦监管创新(xīn)，提高监管效能(néng)，在推动药品监管能(néng)力现代化中(zhōng)加强与业界沟通交流，增加信息透明度，助推中(zhōng)國(guó)新(xīn)药临床试验高质(zhì)量健康发展。
　　2.强化新(xīn)冠病毒疫苗、治疗药物(wù)的临床试验进展和安(ān)全监管工(gōng)作(zuò)
　　药审中(zhōng)心严格按照新(xīn)冠病毒疫苗、治疗药物(wù)临床试验过程中(zhōng)监管的工(gōng)作(zuò)要求，调整优化安(ān)全性监管措施，实施高频次的药物(wù)警戒及安(ān)全风险监管工(gōng)作(zuò)，加强对重点品种的安(ān)全监测与风险处理(lǐ)。截至2021年底，获准开展临床试验的82个新(xīn)冠病毒疫苗、治疗药物(wù)均被纳入临床试验安(ān)全风险管理(lǐ)的专用(yòng)通道。
　　3.推动《药物(wù)警戒质(zhì)量管理(lǐ)规范》落地实施
　　《药物(wù)警戒质(zhì)量管理(lǐ)规范》自2021年12月1日起正式施行，药审中(zhōng)心参与了该规范及其配套文(wén)件的制定以及规范的宣贯培训和技(jì )术解读工(gōng)作(zuò)，提高申请人对药物(wù)警戒的主體(tǐ)责任意识，助推《药物(wù)警戒质(zhì)量管理(lǐ)规范》落地实施。
　　4.逐步完善临床试验期间药物(wù)警戒及安(ān)全风险管理(lǐ)工(gōng)作(zuò)
　　药审中(zhōng)心紧跟國(guó)际药物(wù)警戒新(xīn)动态，结合中(zhōng)國(guó)实际，不断完善药物(wù)警戒工(gōng)作(zuò)的新(xīn)理(lǐ)论、新(xīn)方法和新(xīn)工(gōng)具(jù)，积极构建药物(wù)警戒學(xué)科(kē)发展的监管科(kē)學(xué)體(tǐ)系和工(gōng)作(zuò)平台。一是优化安(ān)全信息审评程序，构建临床试验期间安(ān)全风险管理(lǐ)系统（CTRiMS），实现了安(ān)全信息检测和风险处理(lǐ)的電(diàn)子化管理(lǐ)，增加临床试验期间安(ān)全风险管理(lǐ)的协调性、有(yǒu)序性、规范性。二是升级符合E2B（R3）區(qū)域实施要求的药物(wù)警戒接收系统，提升安(ān)全数据库应用(yòng)功能(néng)，推进ICH E2B（R3）和ICH E2A指导原则在我國(guó)的转化实施。三是优化安(ān)全风险管理(lǐ)机制，组建安(ān)全信息监测小(xiǎo)组，对安(ān)全信息进行监测、识别、分(fēn)析与初步评估，形成风险处理(lǐ)意见。四是形成临床试验安(ān)全信息的三级风险处理(lǐ)方式，即临床试验风险管理(lǐ)告知信、临床试验风险控制通知书、暂停或终止临床试验通知书，持续强化药物(wù)临床试验期间安(ān)全信息报告评估管理(lǐ)。
　　5.安(ān)全信息的风险识别能(néng)力稳步提高
　　2021年收到國(guó)内临床期间可(kě)疑且非预期的严重不良反应（SUSAR）首次报告7197份，同比增長(cháng)54.51%；收到研发期间年度安(ān)全性报告（DSUR）2568份，同比增長(cháng)42.82%。临床试验登记平台登记信息15075条（包括首次登记和信息更新(xīn)登记），同比增長(cháng)22.95%。发出临床试验风险管理(lǐ)告知信86份、临床试验风险控制通知书21份，暂停临床试验通知书1份，建议申办(bàn)者主动暂停临床试验5次。
　　新(xīn)冠病毒疫苗和新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)均采用(yòng)快速推进的研发模式，存在一定程度的潜在风险，且临床试验开展过程中(zhōng)短时间纳入大量受试者。药审中(zhōng)心始终将新(xīn)冠病毒疫苗、新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)的安(ān)全性放在首位，对新(xīn)冠病毒疫苗、新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)临床试验加大安(ān)全监管力度、提高安(ān)全监管频次、加强风险预警、提升安(ān)全监管的灵活性，对警戒信息第一时间进行处理(lǐ)，严守安(ān)全底線(xiàn)。确保了临床试验风险可(kě)控、受试者安(ān)全，尽早满足了公(gōng)众对新(xīn)冠病毒疫苗和新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)用(yòng)药安(ān)全的需求。
　　（三）建设中(zhōng)國(guó)上市药品专利信息登记平台
　　為(wèi)贯彻落实《中(zhōng)共中(zhōng)央办(bàn)公(gōng)厅、國(guó)務(wù)院办(bàn)公(gōng)厅关于深化审评审批制度改革鼓励药品医(yī)疗器械创新(xīn)的意见》（厅字〔2017〕42号）和《國(guó)家局、國(guó)家知识产(chǎn)权局关于发布〈药品专利纠纷早期解决机制实施办(bàn)法（试行）〉的公(gōng)告》（2021年第89号），探索建立药品专利纠纷早期解决机制，对符合药品专利纠纷早期解决机制的品种，依法设置等待期、专利保护期或市场独占期。药审中(zhōng)心建设了中(zhōng)國(guó)上市药品专利信息登记平台。
　　1.以问题為(wèi)导向，充分(fēn)聆听社会各界意见建议
　　药审中(zhōng)心加强沟通协调，多(duō)次邀请相关部门、业界专家召开平台建设研讨会，汲取行业专业性意见，及时发现解决问题，推进平台建设。在中(zhōng)國(guó)上市药品专利信息登记平台测试期间，根据社会各界反映的问题，逐一解答(dá)并同步优化平台功能(néng)。
　　2.发布操作(zuò)指南等文(wén)件，提高用(yòng)户的平台使用(yòng)體(tǐ)验
　　药审中(zhōng)心发布《中(zhōng)國(guó)上市药品专利信息登记平台用(yòng)户操作(zuò)指南》《中(zhōng)國(guó)上市药品专利信息登记填表说明》等指导性文(wén)件，给予申请人明晰指导。2021年有(yǒu)325个上市许可(kě)持有(yǒu)人登记专利信息1476条，涉及药品1090个；公(gōng)开专利声明959个，其中(zhōng)一类申明783个，二类申明65个，三类申明175个，四类申明97个，实现药品注册相关专利信息公(gōng)开。
　　（四）扎实推进仿制药一致性评价工(gōng)作(zuò)
　　1.持续开展参比制剂遴选工(gōng)作(zuò)
　　药审中(zhōng)心根据《药审中(zhōng)心化學(xué)仿制药参比制剂遴选工(gōng)作(zuò)流程》要求，继续规范遴选工(gōng)作(zuò)流程，有(yǒu)效提高工(gōng)作(zuò)效率，按时限完成参比制剂遴选工(gōng)作(zuò)。自2017年8月开展一致性评价工(gōng)作(zuò)以来共发布参比制剂目录49批，涉及4677个品规（1967个品种），其中(zhōng)包括注射剂参比制剂1253个品规（477个品种）。2021年发布参比制剂850个品规（527个品种）。
　　2.继续完善优化一致性评价工(gōng)作(zuò)
　　2021年已通过一致性评价331个品种。為(wèi)了更好的开展一致性评价工(gōng)作(zuò)，药审中(zhōng)心完成了我國(guó)上市化學(xué)药品相关数据的梳理(lǐ)工(gōng)作(zuò)，对临床价值明确无原研对照的品种、國(guó)产(chǎn)创新(xīn)品种、我國(guó)特有(yǒu)品种等进行了分(fēn)析研究，為(wèi)下一步一致性评价工(gōng)作(zuò)提供了参考。2021年制定了75个品种的药學(xué)研究技(jì )术要求，起草(cǎo)了27项生物(wù)等效性个药指导原则，逐步完善了审评标准體(tǐ)系。同时，药审中(zhōng)心召开一致性评价企业座谈会，充分(fēn)听取企业提出的相关意见和建议，以企业关心的痛点难点问题作(zuò)為(wèi)下一步工(gōng)作(zuò)的重点。
　　3.优化一致性评价专栏
　　在药审中(zhōng)心网站中(zhōng)优化了“仿制药质(zhì)量与疗效一致性评价”专栏，设专人对一致性评价专栏进行更新(xīn)和维护，及时更新(xīn)通过一致性评价的口服固體(tǐ)制剂品种说明书、企业研究报告及生物(wù)等效性试验数据、参比制剂目录、政策法规、技(jì )术指南等信息。
　　（五）提高药品审评审批透明度25
　　一是加大审评信息公(gōng)开力度，建立审评信息公(gōng)开的長(cháng)效机制。药审中(zhōng)心制定《药审中(zhōng)心技(jì )术审评报告公(gōng)开工(gōng)作(zuò)规范（试行）》，发布《2020年度药品审评报告》，提高审评工(gōng)作(zuò)透明度。截至2021年底，已累计公(gōng)开新(xīn)药技(jì )术审评报告500个。二是持续推进审评信息公(gōng)开。在药审中(zhōng)心网站增设“突破性治疗公(gōng)示”等栏目，对申请人关注度高的加快品种信息予以公(gōng)开，同时上線(xiàn)异议解决系统，开通对审评结论提出异议的通道，及时回应社会关切。三是不断加强信息化建设。对药审中(zhōng)心网站进行升级改造。新(xīn)增“儿童用(yòng)药”、“行政受理(lǐ)服務(wù)”、“指导原则”、“药品電(diàn)子通用(yòng)技(jì )术文(wén)档（eCTD）”等专栏，增强审评信息公(gōng)开的主动性，信息检索的便利性和信息更新(xīn)的时效性，不断满足公(gōng)众和申请人诉求。四是深化“放管服”改革，加快实现“一网通办(bàn)”，推进药监服務(wù)事项整體(tǐ)联动。以建设整體(tǐ)联动、高效便民(mín)的网上服務(wù)平台為(wèi)目标，整合内部账户體(tǐ)系，对接國(guó)家局网上办(bàn)事大厅，做到统一账户、入口和登录。
　　2021年公(gōng)开已承办(bàn)的注册申请信息11546条，公(gōng)示纳入优先审评品种信息112个，公(gōng)示纳入突破性治疗品种信息51个，公(gōng)示沟通交流申请信息3757个，公(gōng)开批准临床默示许可(kě)申请信息2873个，公(gōng)开上市药品审评报告信息184个。公(gōng)开登记审查通过、受理(lǐ)通过的原料药、药用(yòng)辅料和药包材任務(wù)2524个。2021年首次实现原料药审评进度查询，并实现与关联制剂的关联查询，公(gōng)开单独审评原料药进度任務(wù)927个及与关联制剂的关联查询任務(wù)443个，持续推进审评进度公(gōng)开。
　　（六）推动药品注册申请申报電(diàn)子化
　　為(wèi)推进药品注册申请電(diàn)子申报，提高“互联网+药品监管”服務(wù)效能(néng)，eCTD项目正式实施。一是发布技(jì )术规范，指导申请人准备eCTD申报资料。制定eCTD技(jì )术规范、实施指南等技(jì )术文(wén)件，為(wèi)申请人准备電(diàn)子申报资料提供技(jì )术指导和标准遵循。二是开展宣贯工(gōng)作(zuò)，提高申请人开展eCTD申报的积极性。制定宣讲解读计划，开展对外宣讲，帮助申请人理(lǐ)解eCTD技(jì )术要求和申报流程。三是做好相关信息化建设，方便申请人开展eCTD申报。建设eCTD专栏，集中(zhōng)公(gōng)开國(guó)内外指导原则、工(gōng)作(zuò)动态等，建设eCTD申报系统，对接國(guó)家局药品业務(wù)应用(yòng)系统，打通药品注册申请全流程電(diàn)子化通道。四是开展信息安(ān)全评估，提高信息安(ān)全性。开展eCTD等级保护测评、密码应用(yòng)安(ān)全性评估测评、网络安(ān)全风险评估等，多(duō)措并举，有(yǒu)效控制和降低信息安(ān)全风险。
　　
　　第八章  支持推动中(zhōng)药传承创新(xīn)发展
　　2019-2021年，中(zhōng)药IND申请量（17件、24件、52件）、批准量（15件、28件、34件）和NDA申请量（3件、6件、14件）、建议批准量（2件、4件、14件）均呈现连年增長(cháng)的态势。2019-2021年中(zhōng)药IND申请量、批准量和NDA申请量、建议批准量详见图41。

　（一）落实改革完善中(zhōng)药审评审批机制要求，推动构建“三结合”26注册审评证据體(tǐ)系
　　认真落实《中(zhōng)共中(zhōng)央 國(guó)務(wù)院关于促进中(zhōng)医(yī)药传承创新(xīn)发展的意见》和习近平总书记关于改革完善中(zhōng)药审评审批机制指示精(jīng)神，按照传承精(jīng)华、守正创新(xīn)、高质(zhì)量发展的原则，深刻研究总结中(zhōng)药审评审批实践经验和药品审评审批制度改革成果，结合中(zhōng)药特点和研发实际情况，积极主动研究中(zhōng)药注册分(fēn)类调整意见，加快构建“三结合”注册审评证据體(tǐ)系，畅通了中(zhōng)药新(xīn)药的注册途径。
　　基于“三结合”注册审评证据體(tǐ)系，制定审评标准和指导原则。针对“三结合”注册审评证据體(tǐ)系下研究策略、方法的调整和沟通交流关注点，将目前已形成的人用(yòng)经验的共识转化到指导原则之中(zhōng)，发布了《中(zhōng)药新(xīn)药复方制剂中(zhōng)医(yī)药理(lǐ)论申报资料撰写指导原则（试行）》《古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂说明书撰写指导原则（试行）》。选择恶性肿瘤、慢性胃炎、胃食管反流病3个具(jù)體(tǐ)适应症為(wèi)突破口，引入真实世界研究等新(xīn)工(gōng)具(jù)新(xīn)方法，与中(zhōng)医(yī)临床相关适应症领域的权威专家一起针对符合中(zhōng)医(yī)药特点的临床疗效评价技(jì )术要求进行研究，逐步形成指导原则。
　　（二）研究优化注册分(fēn)类，开辟古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂研发与审评新(xīn)路径
　　药审中(zhōng)心对现行《药品注册管理(lǐ)办(bàn)法》中(zhōng)药分(fēn)类中(zhōng)的第3类“古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂”进行了系统研究，基于“三结合”注册审评证据體(tǐ)系思维，增加了“3.2类其他(tā)来源于古代经典名(míng)方的中(zhōng)药复方制剂”分(fēn)类，并提出了一系列与之相适应的注册管理(lǐ)要求。该分(fēn)类體(tǐ)现了传承精(jīng)华、守正创新(xīn)的原则，有(yǒu)别于中(zhōng)药创新(xīn)药的研发模式，对于加快来自中(zhōng)医(yī)長(cháng)期临床实践传承下来的经典名(míng)方、名(míng)老中(zhōng)医(yī)经验方以及医(yī)院制剂等的成果转化，充分(fēn)满足中(zhōng)医(yī)临床治疗需求，具(jù)有(yǒu)十分(fēn)积极的意义。通过“三方”相关品种的审评，实践了与该分(fēn)类相适应的审评程序、临床及药學(xué)审评要点和技(jì )术要求，得到了中(zhōng)医(yī)药院士、國(guó)医(yī)大师等权威专家的高度赞扬。
　　按照國(guó)家局、國(guó)家中(zhōng)医(yī)药管理(lǐ)局工(gōng)作(zuò)部署，药审中(zhōng)心持续推进古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂专家审评委员会的组建工(gōng)作(zuò)。
　　（三）持续加强标准研究，构建符合中(zhōng)药特点的全过程质(zhì)量控制體(tǐ)系
　　遵循中(zhōng)医(yī)药理(lǐ)论、传统用(yòng)药经验和中(zhōng)药研发规律，深入研究中(zhōng)药特点和中(zhōng)药审评标准，建立完善中(zhōng)药新(xīn)药全过程质(zhì)量控制體(tǐ)系，制定符合中(zhōng)药特点的研究和评价技(jì )术指导原则，转变中(zhōng)药“唯成分(fēn)”的质(zhì)量控制理(lǐ)念，基本构建涵盖药材、饮片、制剂等的中(zhōng)药新(xīn)药全过程质(zhì)量控制體(tǐ)系和全生命周期管理(lǐ)的有(yǒu)关要求。发布了《中(zhōng)药新(xīn)药质(zhì)量研究技(jì )术指导原则（试行）》，该指导原则一方面重视中(zhōng)药临床長(cháng)期使用(yòng)证明安(ān)全、有(yǒu)效的事实，以临床价值為(wèi)导向，尊重中(zhōng)医(yī)药传统和特色，引导生产(chǎn)企业制定符合中(zhōng)药特点的质(zhì)量控制方法和策略；另一方面强调“质(zhì)量源于设计”、“全过程质(zhì)量控制”等理(lǐ)念，指导生产(chǎn)企业更加有(yǒu)效地控制产(chǎn)品质(zhì)量。
　　深入研究、总结近几十年来中(zhōng)药变更研究以及中(zhōng)药变更监管的经验和成果，破除“唯成分(fēn)”的评价方式，基于生产(chǎn)过程、人用(yòng)经验和质(zhì)量评价，构建了新(xīn)的变更研究评价标准，发布了《已上市中(zhōng)药药學(xué)变更研究技(jì )术指导原则（试行）》，优化已上市中(zhōng)药药學(xué)变更技(jì )术要求，解决長(cháng)期困扰企业的难点痛点问题，推动中(zhōng)药产(chǎn)业高质(zhì)量发展。
　　（四）加强对申请人的指导，加快确有(yǒu)临床价值的中(zhōng)药新(xīn)药审评
　　药审中(zhōng)心将具(jù)有(yǒu)明显临床价值的中(zhōng)药新(xīn)药纳入优先审评审批程序。通过问询式沟通交流、专业问询、線(xiàn)上视频会议等多(duō)种方式，主动与申请人就针对关键技(jì )术问题的沟通交流，使申请人在专家咨询会上答(dá)辩更為(wèi)聚焦，提高了补充资料以及说明书、质(zhì)量标准等审评所需文(wén)件撰写的质(zhì)量和效率。全力以赴加快中(zhōng)药上市许可(kě)申请审评，发挥中(zhōng)医(yī)药在疾病防治中(zhōng)的独特优势。
　　自《药物(wù)研发与技(jì )术审评沟通交流管理(lǐ)办(bàn)法》发布以来，中(zhōng)药新(xīn)药沟通交流会议申请的办(bàn)理(lǐ)量不断增加，从2017年62件、2018年74件，增加至2019年133件、2020年125件、2021年191件。通过与申请人的沟通交流，前置处理(lǐ)申报资料存在的问题，提高了申报资料质(zhì)量和审评工(gōng)作(zuò)效率。2017-2021年中(zhōng)药新(xīn)药沟通交流会议申请办(bàn)理(lǐ)量详见图42。

　　（五）积极做好援疆援藏工(gōng)作(zuò)，支持促进民(mín)族药发展
　　按照國(guó)家局的部署和工(gōng)作(zuò)要求，药审中(zhōng)心多(duō)次赴新(xīn)疆、西藏等民(mín)族地區(qū)开展调研、培训、座谈，深入了解民(mín)族药研发实际情况和存在的问题，探索调整民(mín)族药注册管理(lǐ)思路，推进具(jù)有(yǒu)民(mín)族药临床治疗优势药物(wù)的研发。通过線(xiàn)上答(dá)疑等方式解答(dá)新(xīn)疆、西藏民(mín)族药企业咨询问题数百条，及时解决申请人在研发和注册过程中(zhōng)的问题。积极推动民(mín)族药品种的研发，优先配置审评资源、加强注册服務(wù)指导、做好审评全过程的沟通交流。
　　
　　第九章  审评體(tǐ)系和审评能(néng)力现代化稳步提升
　　（一）保障连任ICH管委会成员相关工(gōng)作(zuò)
　　ICH工(gōng)作(zuò)办(bàn)公(gōng)室為(wèi)保障國(guó)家局成功连任ICH管委会成员，一是争取各ICH成员的理(lǐ)解和支持，积极筹办(bàn)“ICH中(zhōng)國(guó)进程与展望会”，向國(guó)际行业协会全面展示了我國(guó)ICH工(gōng)作(zuò)成果；组织参加了药品信息协会（DIA）中(zhōng)國(guó)年会ICH主题日活动，围绕推动ICH國(guó)际协调等议题与来自欧美日机构代表进行深入交流；与日本监管机构联合举办(bàn)研讨会，全面深化与國(guó)际监管机构和工(gōng)业界的交流合作(zuò)。二是提高在行业代表领域的宣传力度，2021年4月28日举办(bàn)了“ICH指导原则实施情况宣讲会”，線(xiàn)上观看直播人数达1.4万人次，回放1.1万人次。三是密切关注ICH管委会选举进程，深入研究，积极筹备ICH管委会选举申请材料，為(wèi)國(guó)家局成功连任ICH管委会成员奠定了坚实的基础。2021年6月3日國(guó)家局再次当选ICH管委会成员。
　　（二）积极推动ICH指导原则转化实施和议题协调工(gōng)作(zuò)
　　一是ICH工(gōng)作(zuò)办(bàn)公(gōng)室进一步推动ICH指导原则在國(guó)内的落地实施，2021年报请國(guó)家局发布ICH指导原则实施适用(yòng)公(gōng)告6个，明确了9个ICH指导原则的实施时间节点。截至2021年底，國(guó)家局已充分(fēn)实施ICH指导原则53个，实施比例达84.13%。二是ICH工(gōng)作(zuò)办(bàn)公(gōng)室深入参与ICH议题协调工(gōng)作(zuò)。目前ICH共有(yǒu)活跃议题28个，向ICH议题协调专家工(gōng)作(zuò)组选派专家53人次，共参加工(gōng)作(zuò)组電(diàn)话会累计达379次。
　　（三）流程导向科(kē)學(xué)管理(lǐ)體(tǐ)系建设更加科(kē)學(xué)
　　在中(zhōng)央纪委國(guó)家监委驻市场监管总局纪检监察组及國(guó)家局党组的支持和指导下，药审中(zhōng)心科(kē)學(xué)管理(lǐ)體(tǐ)系8个子课题的试点建设运行良好，科(kē)學(xué)管理(lǐ)體(tǐ)系制度计划制修订28个，已发布制度17个，58项改革措施稳步推进。2021年药审中(zhōng)心内部审评以流程為(wèi)导向的科(kē)學(xué)管理(lǐ)體(tǐ)系基本建成，制度标准體(tǐ)系和风险防控机制进一步完善、审评流程更加清晰、审评审批效率明显提高、服務(wù)意识显著增强、服務(wù)对象满意度和社会美誉度明显提高，以问题為(wèi)导向、流程為(wèi)主線(xiàn)、制度建设為(wèi)抓手的药品审评审批工(gōng)作(zuò)體(tǐ)系基本形成。同时，药审中(zhōng)心总结流程导向审评體(tǐ)系的建设成果，对《药品技(jì )术审评质(zhì)量管理(lǐ)规范》（GRP）进行了修订。以此為(wèi)新(xīn)起点，按照推进治理(lǐ)體(tǐ)系和治理(lǐ)能(néng)力现代化新(xīn)要求，药审中(zhōng)心将继续发挥以流程导向科(kē)學(xué)體(tǐ)系建设工(gōng)作(zuò)机制作(zuò)用(yòng)，坚持问题导向，不断发现新(xīn)问题，研究新(xīn)措施，持续推进审评體(tǐ)系和审评能(néng)力现代化。
　　（四）人才队伍建设迈出坚实步伐
　　药审中(zhōng)心积极开展人才队伍建设，树立鲜明用(yòng)人导向，坚持严管和厚爱结合、激励和约束并重，鼓励工(gōng)作(zuò)人员锐意进取、担当作(zuò)為(wèi)。一是持续加强审评队伍和能(néng)力建设。积极协调增加人员编制，立足审评需要做好人才引进工(gōng)作(zuò)，充实专业审评力量，持续开展员工(gōng)教育培训，提高工(gōng)作(zuò)能(néng)力。二是畅通员工(gōng)职业发展通道。做好高级职称评审申报，积极开展专业技(jì )术岗位评审聘任、主审审评员选聘，做好中(zhōng)级职称以及管理(lǐ)岗位级别认定工(gōng)作(zuò)，破除人才职业发展瓶颈。三是不断加强制度建设，制定《员工(gōng)辞职管理(lǐ)办(bàn)法》《职工(gōng)兼职（任职）管理(lǐ)办(bàn)法》《考勤与休假管理(lǐ)办(bàn)法》《因私出國(guó)（境）管理(lǐ)办(bàn)法》等11个制度，夯实了人才队伍管理(lǐ)的基础。四是完善绩效考核等措施，进一步规范各类人员激励和约束机制。
　　（五）指导规范药品分(fēn)中(zhōng)心开展审评工(gōng)作(zuò)
　　设立药品审评检查長(cháng)三角分(fēn)中(zhōng)心、药品审评检查大湾區(qū)分(fēn)中(zhōng)心（以下简称药品分(fēn)中(zhōng)心）是党中(zhōng)央、國(guó)務(wù)院在長(cháng)三角區(qū)域、粤港澳大湾區(qū)推进更高起点深化改革和更高层次对外开放等战略部署和发展规划的重要举措，是对药品审评改革创新(xīn)和药品审评能(néng)力建设的强化支持。药审中(zhōng)心在國(guó)家局的统一领导下，坚决贯彻國(guó)家區(qū)域战略，认真落实“统一审评团队、统一业務(wù)管理(lǐ)、统一审评系统、统一审评标准”要求，大力加强药品分(fēn)中(zhōng)心建设工(gōng)作(zuò)的规划设计、建设运行及支持保障，加大业務(wù)支持指导力度，加强业務(wù)培训，推动药品分(fēn)中(zhōng)心尽快发挥应有(yǒu)作(zuò)用(yòng)，助力區(qū)域医(yī)药产(chǎn)业高质(zhì)量发展。
　　一是建立药品分(fēn)中(zhōng)心业務(wù)工(gōng)作(zuò)协调机制。药审中(zhōng)心成立专项工(gōng)作(zuò)组，专题研究推进药品分(fēn)中(zhōng)心业務(wù)开展、人才队伍建设等工(gōng)作(zuò)，全力推进药品分(fēn)中(zhōng)心逐步开展审评工(gōng)作(zuò)。二是多(duō)种形式组织培训。药审中(zhōng)心通过線(xiàn)上培训、線(xiàn)下一对一带教等形式，对药品分(fēn)中(zhōng)心人员开展了涵盖审评任務(wù)管理(lǐ)、专家会议、沟通交流、技(jì )术审评等方面的业務(wù)培训，促进药品分(fēn)中(zhōng)心人员审评业務(wù)能(néng)力的提升。三是支持指导药品分(fēn)中(zhōng)心开展沟通交流相关工(gōng)作(zuò)。针对具(jù)有(yǒu)临床价值的重点品种，药审中(zhōng)心给予技(jì )术支持，支持药品分(fēn)中(zhōng)心对區(qū)域内申请人开展指导和交流工(gōng)作(zuò)，2021年共组织沟通交流会议17次；发布《國(guó)家药品监督管理(lǐ)局药品审评检查長(cháng)三角分(fēn)中(zhōng)心、大湾區(qū)分(fēn)中(zhōng)心关于启动一般性技(jì )术问题解答(dá)工(gōng)作(zuò)的通知》，开通申请人向药品分(fēn)中(zhōng)心提交一般性技(jì )术问题端口，指导药品分(fēn)中(zhōng)心解答(dá)一般性技(jì )术问题咨询1415个。四是开展上市后变更研讨会和培训。在上海和深圳召开了“药品上市后变更类别确认研讨会”，建立药审中(zhōng)心与药品分(fēn)中(zhōng)心、省级药监局关于上市后变更分(fēn)类确定的沟通协调机制。选派人员前往2个药品分(fēn)中(zhōng)心开展药品上市后变更指导原则的培训，長(cháng)三角區(qū)域约两千人参加培训，粤港澳大湾區(qū)约五百人参加培训。
　　两个药品分(fēn)中(zhōng)心挂牌运行以来，主动服務(wù)，深入调研了解區(qū)域内药品企业服務(wù)需求，积极解决企业新(xīn)药研发与注册中(zhōng)遇到的突出问题。后续药审中(zhōng)心将会同两个药品分(fēn)中(zhōng)心进一步深化审评审批制度改革，有(yǒu)效提升药品分(fēn)中(zhōng)心服務(wù)區(qū)域医(yī)药产(chǎn)业创新(xīn)发展的工(gōng)作(zuò)质(zhì)量，指导支持药品分(fēn)中(zhōng)心推动建设政治过硬、素质(zhì)优良、高效廉洁的审评人才队伍。
　　
　　第十章  加快完善药品技(jì )术指导原则體(tǐ)系
　　近年来，随着医(yī)药产(chǎn)业迅猛发展，新(xīn)技(jì )术、新(xīn)靶点、新(xīn)机制、新(xīn)成果不断涌现，药品注册申报数量持续增加，大批创新(xīn)型高科(kē)技(jì )药物(wù)进入注册审批程序。為(wèi)满足药品更新(xīn)换代速度和医(yī)药行业发展需求，药品技(jì )术指导原则在具(jù)有(yǒu)规范性、指导性和应用(yòng)效果的同时还必须具(jù)有(yǒu)前瞻性。药审中(zhōng)心以满足药物(wù)研发需求和鼓励创新(xīn)為(wèi)目标，持续推进审评體(tǐ)系和审评能(néng)力现代化建设，致力于构建科(kē)學(xué)权威公(gōng)开的审评标准體(tǐ)系，解决影响和制约药品创新(xīn)、质(zhì)量、效率的突出问题。
　　根据《國(guó)家药监局综合司关于印发药品技(jì )术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，药审中(zhōng)心加大指导原则的起草(cǎo)制定力度，2021年经國(guó)家局审查同意发布了87个指导原则。开展药品审评标准體(tǐ)系建设以来，已累计发布了361个指导原则，覆盖中(zhōng)药、化學(xué)药、生物(wù)制品等领域，包含新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)、古代经典名(míng)方、细胞和基因治疗等研发热点难点问题。目前國(guó)内指导原则已基本形成技(jì )术标准體(tǐ)系，為(wèi)医(yī)药产(chǎn)业的创新(xīn)发展和药品审评提供了科(kē)學(xué)有(yǒu)力的技(jì )术支撑。2021年药审中(zhōng)心完成的技(jì )术指导原则详见附件7。
　　在加速推动新(xīn)冠病毒治疗药物(wù)研发上市方面，药审中(zhōng)心发布了《新(xīn)型冠状病毒中(zhōng)和抗體(tǐ)类药物(wù)非临床研究技(jì )术指导原则（试行）》《抗新(xīn)冠病毒肺炎炎症药物(wù)非临床药效學(xué)研究与评价技(jì )术指导原则（试行）》《抗新(xīn)冠病毒化學(xué)药物(wù)非临床药效學(xué)研究与评价技(jì )术指导原则（试行）》等指导原则，紧跟國(guó)内國(guó)际新(xīn)冠肺炎疫情的发生发展及临床治疗需求，以新(xīn)冠病毒中(zhōng)和抗體(tǐ)类药物(wù)、抗新(xīn)冠病毒肺炎炎症药物(wù)和抗新(xīn)冠病毒化學(xué)药物(wù)作(zuò)為(wèi)抗疫药物(wù)研发和审评审批的重点，更好地指导相关药物(wù)的研发。
　　在支持推动中(zhōng)药传承创新(xīn)发展方面，发布了《古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂说明书撰写指导原则（试行）》《中(zhōng)药新(xīn)药复方制剂中(zhōng)医(yī)药理(lǐ)论申报资料撰写指导原则（试行）》《按古代经典名(míng)方目录管理(lǐ)的中(zhōng)药复方制剂药學(xué)研究技(jì )术指导原则（试行）》等指导原则，加快构建中(zhōng)医(yī)药理(lǐ)论、人用(yòng)经验和临床试验相结合的中(zhōng)药注册审评证据體(tǐ)系，规范中(zhōng)医(yī)药理(lǐ)论申报资料和古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂说明书相关内容的撰写。
　　在满足儿童用(yòng)药临床急需、促进儿童用(yòng)药研发创新(xīn)方面，发布了《儿童用(yòng)化學(xué)药品改良型新(xīn)药临床试验技(jì )术指导原则（试行）》《化學(xué)药品和治疗用(yòng)生物(wù)制品说明书中(zhōng)儿童用(yòng)药相关信息撰写的技(jì )术指导原则（试行）》等指导原则，鼓励药物(wù)研发者研发适宜儿童使用(yòng)的剂型和规格，同时通过完善药品说明书中(zhōng)儿童用(yòng)药信息以指导临床合理(lǐ)用(yòng)药，持续解决临床儿童用(yòng)药紧缺问题。
　　在细胞和基因治疗方面，发布了《基因修饰细胞治疗产(chǎn)品非临床研究技(jì )术指导原则（试行）》《基因治疗产(chǎn)品非临床研究与评价技(jì )术指导原则（试行）》《基因治疗产(chǎn)品長(cháng)期随访临床研究技(jì )术指导原则（试行）》等指导原则，规范了國(guó)内细胞和基因治疗药物(wù)的研究与评价，进一步提高企业研发效率，引导行业健康发展。
　　在肿瘤药物(wù)研发发面，发布了《以临床价值為(wèi)导向的抗肿瘤药物(wù)临床研发指导原则》《生物(wù)标志(zhì)物(wù)在抗肿瘤药物(wù)临床研发中(zhōng)应用(yòng)的技(jì )术指导原则》《抗肿瘤药首次人體(tǐ)试验扩展队列研究技(jì )术指导原则（试行）》等指导原则，从患者需求的角度出发，对抗肿瘤药物(wù)的临床研发提出建议，以期指导医(yī)药企业在研发过程中(zhōng)，落实以临床价值為(wèi)导向、以患者為(wèi)核心的研发理(lǐ)念，促进了抗肿瘤药物(wù)科(kē)學(xué)有(yǒu)序的开发。
　　在罕见病治疗方面，发布了《罕见疾病药物(wù)临床研发技(jì )术指导原则》，意在促进更多(duō)低发病率疾病為(wèi)对象的药物(wù)研发，展现了药审中(zhōng)心推动我國(guó)罕见疾病药物(wù)研发的信心和决心，力争将更多(duō)原先被市场冷落的罕见疾病药物(wù)拉入研发快車(chē)道，為(wèi)边缘化的罕见病患者带来更多(duō)希望的曙光。同时针对罕见病药物(wù)研发积极性较低的突出问题，促使医(yī)药企业围绕尚未满足的临床需求，将罕见病作(zuò)為(wèi)创新(xīn)产(chǎn)品研发的重要方向之一。而最终目的，是為(wèi)了推动我國(guó)罕见病防治与保障迈上新(xīn)的台阶，為(wèi)罕见病患者提供更优质(zhì)的诊疗服務(wù)，保障人民(mín)的健康权益。
　　在真实世界数据方面，发布了《用(yòng)于产(chǎn)生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》，从审评角度明确了用(yòng)于回答(dá)临床科(kē)學(xué)问题的数据要求，强调了真实世界数据不等同于真实世界证据，為(wèi)工(gōng)业界利用(yòng)真实世界数据支持药物(wù)研发提供了科(kē)學(xué)可(kě)行的指导意见。该指导原则的发布，使我國(guó)真实世界数据研究在政策监管层面迈向全球第一梯队。
　　在药品上市后变更方面，发布了《已上市中(zhōng)药药學(xué)变更研究技(jì )术指导原则（试行）》《已上市化學(xué)药品药學(xué)变更研究技(jì )术指导原则（试行）》《已上市生物(wù)制品药學(xué)变更研究技(jì )术指导原则（试行）》等指导原则，旨在落实药品全生命周期管理(lǐ)，指导我國(guó)已上市中(zhōng)药、化學(xué)药品和生物(wù)制品药學(xué)的变更研究，為(wèi)申请人提供可(kě)参考的技(jì )术标准。
　　指导原则的制定与发布进一步完善了药品审评體(tǐ)系，為(wèi)科(kē)學(xué)公(gōng)正的审评决策提供了有(yǒu)力的技(jì )术支撑。同时，鼓励科(kē)研机构、申请人和行业协会更多(duō)地参与药品指导原则编制工(gōng)作(zuò)，使药品指导原则體(tǐ)系构建工(gōng)作(zuò)形成良性循环，进而更好的推动我國(guó)药品指导原则體(tǐ)系更加完善。
　　
　　第十一章  党风廉政建设见行见效
　　药审中(zhōng)心以习近平新(xīn)时代中(zhōng)國(guó)特色社会主义思想為(wèi)指导，增强忠诚拥护“两个确立”，坚定践行“两个维护”的政治自觉，以落实管党治党政治责任的有(yǒu)力成果，為(wèi)推进药品审评改革创新(xīn)提供了坚强政治保障。
　　一是认真开展好党史學(xué)习教育。制定《药审中(zhōng)心党委开展党史學(xué)习教育实施方案》，召开动员部署大会，成立督导组指导各党支部利用(yòng)“三会一课”、组织生活会等多(duō)种形式推进党史學(xué)习教育。
　　二是积极开展好“我為(wèi)群众办(bàn)实事”实践活动。围绕公(gōng)众和申请人急难愁盼的现实问题，将國(guó)家局“药品监管惠企利民(mín)十大项目”中(zhōng)涉及药审中(zhōng)心為(wèi)责任单位的4个项目作(zuò)為(wèi)工(gōng)作(zuò)重点认真抓好落实，确立了加快推进新(xīn)冠病毒疫苗审评、鼓励儿童药研发创新(xīn)、推进审评信息公(gōng)开、不断优化沟通交流机制、持续提升服務(wù)申请人质(zhì)量等25个办(bàn)实事项目，不断满足业界和公(gōng)众诉求。
　　三是统筹抓好中(zhōng)央、國(guó)家局党组巡视整改及违反中(zhōng)央八项规定精(jīng)神专项治理(lǐ)各项工(gōng)作(zuò)，通过建章立制、优化流程、加强督办(bàn)等手段协调并推动解决整改过程的难点堵点问题。通过巡视整改不断提升整體(tǐ)工(gōng)作(zuò)水平。
　　四是开展重点任務(wù)专项监督。对疫情防控、原辅包关联审评审批、新(xīn)冠病毒疫苗审评审批等落实情况进行重点监督，推动药品审评制度改革重要工(gōng)作(zuò)落地见效。对于审评暂停品种的暂停原因、纳入突破性疗法程序的品种依程序沟通交流执行情况等开展常态监督，着力防范化解风险隐患，压实责任。
　　五是持续防范和化解廉政风险。落实上级纪检组织关于“行贿受贿一起查”要求，制定药品注册申请人行為(wèi)合法合规承诺书。组织员工(gōng)进行利益冲突情况报告，开展员工(gōng)经商(shāng)办(bàn)企业持股清查工(gōng)作(zuò)，推动建设清正廉洁的审评审批环境。
　　六是坚持警示教育常态化。制定年度廉政文(wén)化建设方案，每两月编印1期《廉洁审评教育专刊》，每月向全體(tǐ)员工(gōng)推送廉洁警句，大力营造崇廉尚廉的浓厚氛围。
　　
　　第十二章  2022年重点工(gōng)作(zuò)安(ān)排
　　过去的一年间，药品技(jì )术审评工(gōng)作(zuò)在鼓励医(yī)药创新(xīn)、维护人民(mín)健康和公(gōng)共卫生安(ān)全方面作(zuò)出了积极的贡献，在保障疫情防控大局和加快医(yī)药产(chǎn)业高质(zhì)量发展中(zhōng)的关键性作(zuò)用(yòng)也愈加显著。随着药品审评审批制度改革不断向纵深推进，人民(mín)群众对药品质(zhì)量和安(ān)全有(yǒu)着更高的期盼，医(yī)药行业对公(gōng)平、有(yǒu)序、可(kě)预期的审评环境的诉求更加强烈，以及在全球公(gōng)共卫生危机频发、“全球新(xīn)”药物(wù)创新(xīn)性不断提升等复杂的社会背景下，我國(guó)药品审评机构、药品审评能(néng)力和药品审评體(tǐ)系现代化方面依然面临着诸多(duō)挑战。
　　一是审评队伍规模与审评任務(wù)量匹配失衡。目前，审评队伍力量与每年按时限审评上万件注册申请任務(wù)量之间的矛盾依然突出，加班加点审评仍是常态。二是药品审评能(néng)力现代化水平仍需全面加强。随着新(xīn)药研发创新(xīn)全球化不断提升，新(xīn)机制、新(xīn)靶点等“全球新(xīn)”的药物(wù)逐渐增多(duō)，创新(xīn)产(chǎn)品对审评能(néng)力的挑战和压力已日渐凸显。三是如何更好地强化药品审评效能(néng)、提升為(wèi)人民(mín)服務(wù)水平、建立健全现代化药品审评體(tǐ)系的问题变得更加突出。
　　2022年，药审中(zhōng)心将在國(guó)家局党组的坚强领导下，紧密围绕各项重要工(gōng)作(zuò)部署，主要开展以下方面的工(gōng)作(zuò)。
　　（一）全力保障新(xīn)冠病毒疫苗药物(wù)审评
　　服務(wù)疫情防控大局，全力保障新(xīn)冠病毒疫苗扩产(chǎn)能(néng)、保质(zhì)量、保供应；严守药物(wù)研发安(ān)全有(yǒu)效标准，坚持提前介入、研审联动、科(kē)學(xué)严谨、依法合规，全力以赴推动新(xīn)冠病毒疫苗和治疗药物(wù)上市，持续跟进各技(jì )术路線(xiàn)疫苗药物(wù)品种研发进展，加快促进重点药物(wù)研发创新(xīn)，督促附条件上市疫苗药物(wù)生产(chǎn)企业开展上市后研究；总结固化好的经验做法，优化应急审评工(gōng)作(zuò)机制，促进应急审评工(gōng)作(zuò)经验转化实施；加强新(xīn)冠应急审批药物(wù)临床试验进展与安(ān)全信息监管。
　　（二）持续深化药品审评审批制度改革
　　促进医(yī)药产(chǎn)业基础性研究，支持鼓励企业在现代医(yī)药新(xīn)技(jì )术、新(xīn)靶点、新(xīn)机制方面开展创新(xīn)，促推解决产(chǎn)业创新(xīn)发展的“卡脖子”问题；坚持鼓励以临床价值為(wèi)导向的新(xīn)药好药、罕见病用(yòng)药、重大传染病用(yòng)药、公(gōng)共卫生方面的临床急需药品研发创新(xīn)；细化优化突破性治疗药物(wù)、附条件批准、优先审评审批程序，促进药品高质(zhì)量发展；支持满足临床需求的儿童用(yòng)药研发创新(xīn)，提高儿童用(yòng)药的安(ān)全性和可(kě)及性；巩固按时限审评改革成果，完善审评任務(wù)管理(lǐ)机制；强化“放管服”意识，提升沟通交流服務(wù)质(zhì)量；优化药物(wù)临床试验默示许可(kě)制度；完善专家咨询委员会工(gōng)作(zuò)制度；加强药品注册核查检验沟通协调，做好《药品注册核查检验启动工(gōng)作(zuò)程序》配套制度落地实施；加强临床试验期间的药物(wù)警戒體(tǐ)系建设，提升临床试验信息管理(lǐ)能(néng)力；稳步推进eCTD工(gōng)作(zuò)，提升電(diàn)子化管理(lǐ)水平。
　　（三）加快推动中(zhōng)药审评审批机制改革
　　完善中(zhōng)药审评审批机制，加快构建以中(zhōng)医(yī)药理(lǐ)论、人用(yòng)经验和临床试验相结合的中(zhōng)药审评體(tǐ)系；推进中(zhōng)药技(jì )术指导原则制修订，建立完善符合中(zhōng)药特点的审评體(tǐ)系，促进中(zhōng)药传承创新(xīn)发展；加快组建古代经典名(míng)方中(zhōng)药复方制剂专家审评委员会。
　　（四）扎实推进仿制药质(zhì)量和疗效一致性评价
　　坚持标准不降低，有(yǒu)序推进口服固體(tǐ)制剂、注射剂一致性评价工(gōng)作(zuò)；严格评价标准，完善相关技(jì )术指导原则體(tǐ)系；优化一致性评价流程，加快参比制剂遴选工(gōng)作(zuò)，推进无参比制剂品种梳理(lǐ)及國(guó)产(chǎn)创新(xīn)药自证工(gōng)作(zuò)。
　　（五）全面开展审评體(tǐ)系和审评能(néng)力现代化建设
　　做好药品安(ān)全专项整治配合工(gōng)作(zuò)；在國(guó)家局统一领导下加快推进药品長(cháng)三角分(fēn)中(zhōng)心、药品大湾區(qū)分(fēn)中(zhōng)心业務(wù)等方面建设；持续推进流程导向科(kē)學(xué)管理(lǐ)體(tǐ)系建设，完善科(kē)學(xué)审评體(tǐ)系，规范权力运行，防范各类风险；加强長(cháng)效机制建设，加快将科(kē)學(xué)管理(lǐ)體(tǐ)系的建设成果转化為(wèi)规章制度落地落实，提升审评科(kē)學(xué)化水平，不断提升审评质(zhì)量和审评效率；做好疫苗國(guó)家监管體(tǐ)系（NRA）评估迎检；推进以临床价值為(wèi)导向的指导原则建设；推进ICH指导原则转化实施，促进國(guó)内行业监管与國(guó)际标准接轨；推进监管科(kē)學(xué)课题研究；加强法務(wù)工(gōng)作(zuò)，提升职工(gōng)法律意识和依法决策水平；充实审评力量，优化专业结构，加强审评队伍建设；加强业務(wù)培训，探索完善培训考核与评价机制。
　　（六）驰而不息强化党风廉政建设
　　持之以恒學(xué)深悟透做实习近平新(xīn)时代中(zhōng)國(guó)特色社会主义思想，认真學(xué)习党的二十大精(jīng)神，深刻认识“两个确立”的决定性意义，坚决贯彻习近平总书记的重要讲话、重要指示精(jīng)神，不断增强“四个意识”，坚定“四个自信”，做到“两个维护”；认真贯彻党中(zhōng)央、國(guó)務(wù)院重大决策部署，巩固落实中(zhōng)央八项规定精(jīng)神；持续推进“不敢腐、不能(néng)腐、不想腐”體(tǐ)制机制建设；做好防范利益冲突工(gōng)作(zuò)；丰富新(xīn)闻宣传方式，打造系统化宣传格局，弘扬药品审评审批制度改革成果。
结  语

　　行之力则知愈进，知之深则行愈达。2022年，药审中(zhōng)心将继续以习近平新(xīn)时代中(zhōng)國(guó)特色社会主义思想為(wèi)指导，认真贯彻落实习近平总书记重要指示批示、党的十九大和历次会全精(jīng)神，深刻领会“两个确立”的决定性意义，增强“四个意识”，坚定“四个自信”，坚决做到“两个维护”，以革故鼎新(xīn)的勇气、坚忍不拔的定力，抓好“十四五”药品安(ān)全及高质(zhì)量发展规划的贯彻落实，全面加强党的建设，纵深推进全面从严治党，持续深化药品审评审批制度改革，深入开展药品安(ān)全专项整治行动，不断加大审评队伍建设管理(lǐ)力度，扎实做好新(xīn)冠病毒疫苗药物(wù)应急审评工(gōng)作(zuò)，大力支持中(zhōng)医(yī)药传承创新(xīn)发展，有(yǒu)序推进仿制药质(zhì)量和疗效一致性评价，不断提升药品审评體(tǐ)系和审评能(néng)力现代化水平，全力服務(wù)疫情防控工(gōng)作(zuò)大局，切实保障人民(mín)群众用(yòng)药安(ān)全有(yǒu)效可(kě)及。
　　以初心，致创新(xīn)。做好药品审评工(gōng)作(zuò)使命光荣、责任重大。药审中(zhōng)心将更加紧密团结在以习近平同志(zhì)為(wèi)核心的党中(zhōng)央周围，把握大势、抢占先机，肩负起新(xīn)时代赋予的重任，心怀“國(guó)之大者”，以不负人民(mín)的实际行动奋力开创药品审评事业新(xīn)局面，加快建设科(kē)學(xué)、高效、权威、公(gōng)众信赖的药品审评机构，以优异成绩迎接党的二十大胜利召开，為(wèi)守护人民(mín)生命健康和建设社会主义现代化國(guó)家、实现中(zhōng)华民(mín)族伟大复兴的中(zhōng)國(guó)梦作(zuò)出新(xīn)的更大贡献！