2023年DIA中(zhōng)國(guó)年会暨展览会于6月16日在苏州召开，这是在新(xīn)冠疫情后首次得以重启海内外嘉宾、专家學(xué)者及参展商(shāng)亲临现场与中(zhōng)國(guó)药研同仁齐聚一堂，面对面探讨以患者為(wèi)中(zhōng)心、以临床价值為(wèi)导向的高质(zhì)量全球药物(wù)创新(xīn)研发。

春天医(yī)药执行副总裁兼首席科(kē)學(xué)家赵子贤博士

在北京春天医(yī)药科(kē)技(jì )发展有(yǒu)限公(gōng)司首席科(kē)學(xué)家兼执行副总裁赵子贤博士的倡议和积极推动下，在北京信安(ān)佳康医(yī)疗科(kē)技(jì )有(yǒu)限公(gōng)司创始人和药物(wù)警戒高级顾问磨筱垚老师卓有(yǒu)成效的组织下，赵子贤博士和磨筱垚老师一同主持了DIA中(zhōng)國(guó)年会有(yǒu)关“基于特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台的上市后医(yī)學(xué)活动”研讨会。

信安(ān)佳康创始人/药物(wù)警戒高级顾问磨筱垚老师

研讨会上有(yǒu)来自医(yī)药企业的专家、科(kē)研机构专家、监管机构领导以及医(yī)學(xué)/药學(xué)领域的教授學(xué)者，其中(zhōng)包括國(guó)家儿童医(yī)學(xué)中(zhōng)心复旦大學(xué)附属儿童医(yī)院药學(xué)部主任李智平教授、國(guó)家药品监督管理(lǐ)局药品评价中(zhōng)心评价员王丹主任药师、清华大學(xué)附属北京清华長(cháng)庚医(yī)院生物(wù)治疗中(zhōng)心研究员王闻雅博士、荣昌制药高级注册经理(lǐ)王丽女士、德(dé)乐司管理(lǐ)咨询（上海）有(yǒu)限公(gōng)司中(zhōng)國(guó)區(qū)负责人顾文(wén)兵先生等等，与会专家學(xué)者热烈而深入地探讨了特殊药房的管理(lǐ)问题，并就特殊药品的质(zhì)量控制、安(ān)全监测、信息共享等问题进行了研讨。

与会专家留影合照

赵子贤博士首先系统介绍了美國(guó)特殊使用(yòng)药品的现状、特殊使用(yòng)药品药房的运作(zuò)和它们与特殊使用(yòng)药品生产(chǎn)厂家的协作(zuò)关系，并着重介绍了如何建立和实施基于特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台的上市后医(yī)學(xué)活动。

特殊使用(yòng)药品是指用(yòng)来治疗复杂的、慢性的、罕见的和难以管理(lǐ)的疾病，包括血液衍生品或生物(wù)工(gōng)程蛋白，通常是高价药品。使用(yòng)特殊药品具(jù)有(yǒu)复杂的治疗过程，通常需要医(yī)护人员的密切监控及有(yǒu)效的患者教育；同时，该类产(chǎn)品需要严格的管理(lǐ)、储存、转运的条件要求，如冷链；它们还可(kě)能(néng)与生物(wù)标记的检验以及上市后安(ān)全性监测相伴。通过建立和运作(zuò)特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台，能(néng)够保障难以获得或供给限制的特殊药品可(kě)及。同时，鉴于特殊使用(yòng)药物(wù)可(kě)能(néng)造成的严重不良反应甚至导致死亡等安(ān)全性事件，需要严格的质(zhì)量控制和安(ān)全管理(lǐ)，在此特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台上有(yǒu)望得到有(yǒu)效管控。

在接下来的演讲中(zhōng)，赵子贤博士介绍了特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台的功能(néng)，包括特殊药品的供应、患者管理(lǐ)与支持服務(wù)，以及通过特殊的物(wù)流协助药物(wù)公(gōng)司或其转运中(zhōng)心转运和发放特殊使用(yòng)药物(wù)，解决其库存成本过高的问题、协助患者解决复杂的特殊药物(wù)报销以及支持患者完成临床既定的复杂治疗等功能(néng)。

对于药品生产(chǎn)和经营企业来说，通过与特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台的密切合作(zuò)，可(kě)以建立起一个以患者為(wèi)中(zhōng)心的包括患者、治疗医(yī)生、特殊训练药师等与医(yī)药企业通力协作(zuò)的运营模式，将患者的个性化治疗达到风险最小(xiǎo)获益最大之目的；同时，企业可(kě)以借助该药房管理(lǐ)平台建立患者登记系统，跟踪患者的完整诊治记录，包括合并用(yòng)药及一般情况信息，起到药物(wù)上市后不良事件的主动收集、评价的功用(yòng)，对上市后药品在真实世界中(zhōng)的有(yǒu)效性和结局进行很(hěn)好的补充。此外，企业还可(kě)以利用(yòng)药房管理(lǐ)平台的“计划和实施”模块建立起全面的患者支持系统，如对患者的疾病和特殊使用(yòng)药物(wù)的教育、与患者及时沟通治疗的获益和风险、向患者解答(dá)与药物(wù)相关的问题，以及对于医(yī)學(xué)问题的质(zhì)询。在特殊用(yòng)药药房管理(lǐ)平台的“监测和评估”模块上建立起患者不良事件随访、监测和评估系统，在这个系统中(zhōng)，经过特殊训练的药师可(kě)以為(wèi)患者提供教育、在治疗过程中(zhōng)与患者密切接触，解决治疗中(zhōng)的问题，以增加治疗的依从性、有(yǒu)条件对患者特殊的医(yī)學(xué)事件进行長(cháng)期随访，评估药品的人群使用(yòng)特征和影响因素，获得患者报告的终点指标和健康相关的生命质(zhì)量数据。

在参与讨论环节中(zhōng)，专家们指出，特殊药房的管理(lǐ)是一个涉及多(duō)方面的系统性工(gōng)作(zuò)，需要各个环节之间的协调与配合。鉴于特殊药品的行业特殊性，包括临床药师在内的药房团队应该具(jù)备足够的药學(xué)专业知识、临床用(yòng)药知识、具(jù)备病人救治能(néng)力，以确保上述提及的特殊药品安(ān)全有(yǒu)效使用(yòng)。

与会专家一致认為(wèi)：随着中(zhōng)國(guó)创新(xīn)药物(wù)，特别是细胞与基因治疗药物(wù)的研发和上市，中(zhōng)國(guó)急需建立有(yǒu)中(zhōng)國(guó)特色的特殊使用(yòng)药品药房。会议回顾和讨论了特殊使用(yòng)药品在中(zhōng)國(guó)使用(yòng)的现状和挑战，分(fēn)析了國(guó)内监管机构和法律法规对建立特殊药房的潜在影响，并為(wèi)如何在中(zhōng)國(guó)推进这项工(gōng)作(zuò)积极献计献策。

与会专家學(xué)者一致认為(wèi)：我们要密切协作(zuò)，积极行动起来，在中(zhōng)國(guó)建立一个以患者為(wèi)中(zhōng)心的、服務(wù)于患者、医(yī)務(wù)工(gōng)作(zuò)者和药物(wù)企业的、以细胞和基因治疗為(wèi)先入的特殊使用(yòng)药物(wù)药店(diàn)，并以此向其他(tā)特殊使用(yòng)药物(wù)推广。

此次學(xué)术研讨会的成功举办(bàn)，為(wèi)探讨具(jù)有(yǒu)中(zhōng)國(guó)特色的、以患者為(wèi)中(zhōng)心的特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)理(lǐ)念的推广具(jù)有(yǒu)重要意义。通过与会医(yī)药界专家们的共同协作(zuò)，特殊使用(yòng)药品药房管理(lǐ)平台在我國(guó)一定会得到快速发展，这将对上市后的药品可(kě)及性、安(ān)全用(yòng)药、上市后药品的监测与风险管理(lǐ)，尤其是确保药品质(zhì)量、疗效、安(ān)全性的不同层面皆有(yǒu)助力，这将拓展以患者為(wèi)中(zhōng)心的理(lǐ)念在公(gōng)共卫生领域的落地开花(huā)结果。正如赵子贤博士所言，“在解决特殊药房管理(lǐ)问题中(zhōng)，多(duō)學(xué)科(kē)合作(zuò)、协同推进，方能(néng)实现共赢，更好地服務(wù)于大众的健康事业。”